当心肌过度收缩成为疾病的核心问题，现有药物大多只能对症缓解，无法针对心肌过度收缩这一病根。下一代药物能否在改善症状的同时，更好地保留心脏的正常功能？Edgewise Therapeutics 推进的 EDG-7500，正在尝试给出新的答案。

为了分析这条赛道的竞争格局和中国市场空间，Deep Pharma咨询团队做了这份16页的《肥厚型心肌病-EDG-7500-Edgewise Therapeutics-项目分析》报告。

▍一、百万患者、万例确诊：真正的瓶颈是诊断与治疗可及性

肥厚型心肌病是一种常见的遗传性疾病，我国梗阻性（oHCM）+ 非梗阻性（nHCM）患者约100 万人，其中主要的目标患者人群是梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）约 70 万人，新增发病人群约 11 万人/年。受限于低诊断率，我国的市场尚未放量，当前实际确诊用药的目标人群不到 1万人。这意味着，随着诊断技术提升，oHCM 市场仍有较大的增长空间。

临床上，传统治疗药物β-受体阻滞剂和钙离子通道阻断剂多为超适应症用药，且仅为对症治疗，无法针对心肌过度收缩的病根，延缓疾病进展；第一代CMI药物有心衰黑框警告。药物治疗失败后，可行有创手术治疗，但手术难度大、对医院和医生要求高，手术风险和术后并发症较高，并有残余梗阻和较大的复发可能。

目前，心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）已经成为 oHCM 的重要靶向治疗方向，代表性药物包括玛伐凯泰（Mavacamten）和阿夫凯泰（Aficamten），均通过抑制心肌球蛋白头部的 ATP 酶活性，减少处于激活状态的心肌球蛋白数量，无差别的抑制整个心动周期。

EDG-7500 的研发思路有所不同，它由美国 Edgewise Therapeutics 开发，被设计为肌球蛋白调节轻链调节剂，通过减慢肌动-肌球蛋白横桥的形成速率，同时提高横桥解离速率，来减少激活状态横桥的数量，使过度收缩的心肌细胞恢复松弛状态，减少心肌收缩力的产生速率，实现双向调节。

▍三、初露锋芒，但离"胜出"仍有距离

根据 CIRRUS-HCM 研究数据，EDG-7500 在部分早期指标上表现积极。

主要疗效方面，EDG-7500 的 4 周高剂量组 Rest LVOT-G 和 Valsalva LVOT-G 较基线分别降低 37mmHg 和 57mmHg，优于 Aficamten 和 Mavacamten，12 周全剂量数据则未体现明显优势；pVO2 核心指标 EDG-7500 尚无数据，Aficamten > Mavacamten 。

安全性方面，EDG-7500 全程没有出现 LVEF＜50%事件，其余两者均有心衰风险。（标的为 2 期部分数据且为短期开放小样本，竞品为 3 期数据更严谨）。

▍四、前有铺路者，赛道竞争尚温和

要看清 EDG-7500 的位置，得先把赛道上已经跑在前面的玩家列出来：

第一梯队：玛伐凯泰（Mavacamten）和箕星（Aficamten）国内已上市；恒瑞 HRS-1893 国内 3 期中。

第二梯队：EDG-7500 目前在海外开展 oHCM 的临床 2 期。

第三梯队：临床 1 期的项目，包括康哲的 CMSD-003。

除了疗效，竞品费用、用法用量、专利保护期和医保状态，直接决定后来者有没有价格空间和窗口期。报告把玛伐凯泰、阿夫凯泰和 EDG-7500 这三项关键信息并到了一张表。

值得关注的是，EDG-7500 进展顺利、推进较快，预计 26 年 Q4 启动 3 期，据此预计最快于 2030 年进入中国，销售峰值可达 32 亿元。预计Aficamten会以更低的价格进入医保，带来价格冲击，因此标的实际定价空间可能更小。

此外，报告提示，EDG-7500 目前在中国尚无专利保护。知识产权布局与中国商业化权益，也是评估项目长期价值时不可忽视的变量。

▍结语

肥厚型心肌病市场的核心机会，来自长期存在的未满足临床需求；EDG-7500 的核心看点，则在于它能否通过不同于传统肌球蛋白抑制剂的调节方式，为患者带来更好的治疗体验。机制创新打开想象空间，临床证据决定药物价值，商业化能力最终决定市场天花板。

EDG-7500 能否成为 HCM 赛道的下一位重要参与者，仍有待后续研究给出答案。

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以上报告内容来自中康Deep Pharma研究团队，中康科技Deep Pharma作为医药行业信息情报综合智能体，支持项目筛选调研与竞争情报跟踪，同时提供各类深度咨询服务，包含创新/改良品种的市场峰值预测、产品估值等特色咨询服务。欢迎扫码或留言咨询。

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