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（一）医药行业整体发展情况

1、国内医药产业在人口老龄化与人均支付能力提升驱动下稳健发展

医药制造业一直是国内重点培育的战略性新兴产业之一，《“十四五”医药工业发展规划》指出医药工业是关系国计民生、经济发展和国家安全的战略性产业，是健康中国建设的重要基础。目前我国医药产业规模已跃居全球第二位，创新药在研数量约全球 30%左右，产业创新能力显著增强。从中长期来看，随着经济持续长期稳健增长、医疗保险体系逐渐完善、社会老龄化程度不断加剧以及国民健康意识的不断提高，国内医药制造业预计仍将在相当长一段时间内保持稳健发展。

2、医保承压驱动药企深刻变革发展

近年来，中国医疗保障体系正经历一场深刻的结构性变革，其核心驱动力在于医保基金面临的长期收支压力。随着人口老龄化趋势加剧、慢性病患病率攀升以及医疗技术的不断进步，医疗费用的增长速度持续超过医保基金收入的增长速度，这使得医保控费成为一项长期而艰巨的任务。在此背景下，国家医保局作为药品支付的核心决策者，其支付策略发生了较大转变，在“广覆盖、保基本”的模式基础上，更加注重对药品临床价值进行精细化评估和战略性购买。中国医疗保障体系已通过“国家医保谈判”“集中带量采购”等措施持续改善药物费用结构，为创新药“腾笼换鸟”，同时持续加强商保在内的多元化支付体系建设，为创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药支付引入补充力量。

2024年 7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，发展创新药关系医药产业发展，关系人民健康福祉。要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。可以预见，支付端上，只有那些能够真正解决未被满足的临床需求、为患者带来显著获益的创新药品，才能在医保准入和支付标准上获得优势。这种价值导向，正在重塑整个医药市场的竞争格局，迫使药企必须从过去依赖营销和渠道的传统模式，转向以临床价值为核心的创新驱动模式。

上述支付环境的变化，对药企的研发、定价和市场准入策略提出了前所未有的挑战。国家医保局在药品价格谈判和目录调整中，越来越注重成本效益分析和药物经济学评价，对于那些临床价值不明确或优势不突出的药品，降价压力较大，甚至可能被排除在医保目录之外。因此，药企必须重新审视其研发管线，将资源集中于那些具有突破性治疗潜力、能够显著改善患者生存质量或延长生存期的创新项目上。这种以价值为导向的支付环境，虽然短期内增加了药企的研发压力和市场不确定性，但从长远来看，将有力地推动中国医药产业向更高质量、更具创新性的方向发展，最终惠及广大患者。

结合当前的行业环境，在医保承压背景下，中国创新药企业的两条核心出路：一是回归药物研发的本质，即开发具有真正临床价值的创新药物；二是积极国际化出海，寻求更广阔的国际市场。这两条路径并非相互独立，而是相辅相成、互为支撑。开发高临床价值的药物是国际化出海的基础，而成功的全球化布局则能为高价值药物的研发提供持续的资金支持和市场回报，形成良性循环。

（二）中国创新药行业发展趋势

创新药凭借其高知识密度、高价值创造特性，被誉为医药产业“皇冠上的明珠”，代表着人类对疾病认知和治疗手段的最前沿和根本性的突破。2026年3月，国务院总理李强作政府工作报告，对我国生物医药的科技创新进行了肯定，“新质生产力稳步发展，科技创新成果丰硕，人工智能、生物医药、机器人、量子科技等研发应用走在世界前列”；同时，还提出要继续壮大生物医药行业发展，“培育壮大新兴产业和未来产业。 打造集成电路、航空航天、生物医药、低空经济等新兴支柱产业”。创新药行业已成为国家发展新质生产力的重要体现。

受支付环境、技术进步、产业政策、国际竞争格局影响，中国创新药发展正迎来全面升级，其主要体现为：①创新理念上，全面转向以患者为核心的新药研发目标；②创新策略上，传统治疗向精准治疗转变，多种范式工具箱用于解决未被满足的临床需求；③中国创新药企正逐渐成为全球创新的源头，逐步实现全球产业链分工上的重构。随着国内创新药企技术积累与产业沉淀，由量变引发质变，逐渐促使全球新药产业的分工格局发生重构，中国药企在全球药物价值链中扮演越发重要的角色。

1、创新理念：监管引导下，全面转向以患者为核心的新药研发目标

近年来，全球药物研发及其监管导向越发重视以患者为核心的理念，这是在生命科学和制药科学高速发展，颠覆性技术不断涌现的态势下，监管理念回归根本的必然趋势。药物研发的根本目的是延长患者生存，提升生存质量，解决病痛。因此，患者的真实需求和体验理应成为贯穿药物研发全生命周期的核心考量。药物研发创新是以患者需求为核心，以临床价值为导向，临床需求的最大化满足便是药物研发的最大化创新。

（1）药监部门的监管导向

在上述背景下，以患者为核心的药物研发（Patient-Focused Drug Development，PFDD）应运而生，并迅速成为全球主要药品监管机构，如美国食品药品监督管理局（FDA）、中国国家药品监督管理局（NMPA）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）等的共同追求。PFDD 是一种系统性的方法，其核心目标是将患者的经验、观点、需求和优先事项，有意义地、系统地纳入到医疗产品开发和评估全过程，旨在确保最终开发的药物不仅在生物学上有效，更能被患者接受、易于使用，并能切实改善他们最关切的健康状况，从而更好满足未被满足的医疗需求。

FDA 自 2012年开始关注并提出以患者为核心的药物研发指导原则；ICH 也在 2020年通过了以患者为核心的药物研发（PFDD）议题文件，并于 2021年 6月发布文件，确定将患者观点纳入药物研发的关键领域。FDA 和 ICH 的这些指导原则，共同构成了全球药品监管向以患者为中心转型的制度基石，为全球创新药研发指明了新的方向，即研发必须以解决患者的真实需求为出发点和落脚点。中国的药品监管体系也积极响应，国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE）于 2021年发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中提出，新药研发的根本价值是解决临床需求，实现患者获益的最大化。申请者需以患者需求为导向并倾听患者声音，建议加强机制研究、提高精准化治疗、关注治疗需求的动态变化、不断改善产品的安全性、改善治疗体验和便利性。

但高临床价值药物的研发往往面临更高难度（如靶点新颖、患者招募难）、更长周期（如长期安全性监测）和更高风险（如临床试验失败率高）。若按常规监管流程推进，可能导致患者错失及时治疗的机会。因此，各国监管机构通过立法设立监管促进资格，从缩短研发周期、降低研发成本、提高审批效率等维度为这类药物赋能，将以患者为核心的药物研发理念转化为可落地的监管工具，为针对重大未满足临床需求的药物提供研发、审批加速通道，确保患者能更快获得安全有效的治疗方案。中美药审监管促进路径对比情况如下：

（2）医保部门的监管导向

国家医保局作为药品支付的关键决策者，其创新评估体系与药审中心的审评理念形成了紧密的协同，共同强化了以临床价值为核心的行业导向。

根据 2024年 2月国家医保局发布的《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制鼓励高质量创新的通知（征求意见稿）》， 药品的创新程度被量化为一个包含多个维度的评分体系，并最终决定了药品的首发价格形成。该体系总分为 150 分，其中临床价值部分占据了高达 60 分，与药学部分（60 分）和循证证据部分（30 分）共同构成了对药品创新性的全面评价，其中临床价值部分计分规则如下：

在临床价值这一核心模块中，是否获得“突破性治疗药物”认定和“优先审评审批”资格，成为了衡量创新性的关键指标。根据评分细则，获得这两项资格最高可获得 40 分，这一分值甚至超过了“重大新药创制科技重大专项”等国家政策支持的最高分值（10 分）。这意味着，在医保局的评估体系中，一个药品的临床价值，特别是其在解决重大临床需求方面的潜力，被赋予了最高的权重。

（3）药企全面转向以患者为核心的新药研发目标

监管导向正重塑中国药企的研发策略，创新药企业研发正从分子导向转变到疾病导向。过去，在相对宽松的审评环境和以仿制药为主的支付体系下，许多药企的研发策略呈现出明显的“供给端思维”特征，即更多地关注技术可行性、成本控制和市场竞争格局，而对患者的真实需求和临床价值的考量则相对不足。这种模式下，大量的研发资源被投入到“me-too ”类药物的开发中，导致市场上出现了大量同质化的产品，而真正能够解决重大临床需求的突破性创新相对较少。然而，随着 NMPA 和医保局等一系列以临床价值为导向的政策出台，叠加医保控费压力和医疗反腐的大背景，上述研发理念已经难以为继，药企必须从根本上转变其研发理念，从“我能做什么”转向“患者需要什么”，将疾病导向作为研发立项的首要标准。

从欧美成熟的产业格局来看，分子只是手段，疾病导向才是最终目的。研发向疾病导向转变，需要创新药企业加强致病机制研究，加强患者特征研究、加强药物机理研究。随着中国医药体系充分接轨国际，中国创新药企业向疾病导向转变研发策略，是必要的转型，也会为中国创新药打开更广阔的市场空间。

2、创新策略：传统治疗向精准治疗转变，多种范式用于解决未被满足的临床需求

（1）传统治疗向精准治疗转变

目前，以肿瘤为主要代表的治疗领域正在经历一场广泛的变革，其核心是从传统的、非特异性的常规治疗，向高度个体化的精准治疗模式转变，为患者提供更好的预后及更高的生存机会。

传统的肿瘤治疗，以化疗和放疗为代表，其基本逻辑是通过细胞毒性药物或放射线来杀伤快速增殖的肿瘤细胞。然而，这种“杀敌一千， 自损八百”的治疗方式缺乏特异性，在杀伤肿瘤细胞的同时，也会对体内正常的快速增殖细胞（如骨髓细胞、消化道黏膜细胞、毛囊细胞等）造成严重的损伤，从而导致一系列令人痛苦的副作用，如骨髓抑制、恶心呕吐、脱发等。尽管化疗和放疗在过去几十年中取得了一定的疗效，但其疗效瓶颈和毒副作用问题日益凸显，迫使医学界寻求更为精准、高效且低毒的治疗新途径。

精准治疗的核心思想是，根据每个患者肿瘤的特定分子特征（如基因突变、蛋白表达等），选择能够特异性靶向这些特征的药物进行治疗。其典型代表就是靶向疗法和免疫疗法的崛起。靶向疗法通过设计能够特异性结合肿瘤细胞上特定靶点（如 HER2、Claudin 18.2、TF、EGFR 等）的大分子或小分子药物，实现了对肿瘤细胞的精准打击，同时最大限度地减少了对正常细胞的伤害。而免疫疗法则通过激活患者自身的免疫系统来识别和攻击肿瘤细胞，为肿瘤治疗开辟了全新的篇章。从化疗到精准治疗的演进，不仅是治疗手段的升级，更是治疗理念的革新，它标志着肿瘤治疗正式迈入了一个以分子特征分型为基础、以个体化治疗为目标的崭新时代。

在精准治疗模式下，大量靶向药物成功上市，如针对 EGFR、ALK、BCR- ABL 等靶点的小分子抑制剂，以及针对 HER2、CD20 等靶点的单克隆抗体，这些药物在相应的肿瘤治疗中取得了较大的成功，彻底改变了患者的治疗结局。

ADC 通过偶联抗体与传统小分子细胞毒性药物，兼具传统小分子化疗的强大杀伤效应及抗体药物的肿瘤靶向性，是近年来在精准治疗领域取得显著进展的代表性新兴技术和药物形式。ADC 由三个主要部分组成，负责选择性识别癌细胞表面抗原的抗体，负责杀死癌细胞的药物有效载荷（Payload），以及连接抗体和有效载荷的连接子（Linker），其药理机制是，抗体部分负责将 ADC 分子精确地引导至肿瘤细胞表面，并通过内吞作用进入细胞内部；随后，在细胞内特定的环境（如溶酶体）中，连接子被切断，释放出高活性的细胞毒性载荷，从而对肿瘤细胞造成致命的打击。这种“靶向递送”的策略，极大地提高了药物在肿瘤组织中的浓度，同时显著降低了对正常组织的暴露，从而在增强疗效的同时，大幅改善了治疗的安全性和风险获益比。近年来，ADC 技术在乳腺癌、淋巴瘤等多种肿瘤的治疗中取得了较大的成功。随着靶点和适应症的不断扩大，ADC 正在引领癌症靶向治疗的新时代。

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