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一份报告，看懂个体化mRNA肿瘤疫苗为什么突然“炸场”，以及AI到底在其中做了什么。
本文基于国金证券《医药产业研究深度-Moderna、个性化mRNA肿瘤疫苗与AI制药》整理，不构成投资建议。

01 大事件：III期撞线，Moderna单日暴涨近177%

2026年8月19日，Moderna与默克宣布：双方合作的个体化mRNA新抗原疗法 Intismeran autogene（V940/mRNA-4157，报告中也写作Intiserman），联合Keytruda（K药），在完全切除后的高风险IIB-IV期黑色素瘤患者中，III期INTerpath-001研究达到：

• • RFS主要终点：无复发生存期阳性；
• • DMFS关键次要终点：无远处转移生存期阳性；
• • 共入组 1137例 患者；
• • 联合治疗相较K药单药，均有统计学意义和临床意义改善；
• • 未观察到新的安全性信号。

市场直接沸腾：
Moderna单日上涨近177%，默克上涨13%，Moderna单日增加百亿美元市值。

这不是一次普通临床读出。报告认为，这是 人类首个个体化mRNA肿瘤疫苗III期阳性，意味着mRNA从新冠、RSV、流感等预防性疫苗，正式向肿瘤治疗迈出关键一步。

此前IIb期KEYNOTE-942已经打了底：
157例完全切除后高风险III/IV期黑色素瘤患者，107例联合治疗 vs 50例K药单药。5年分析RFS HR为 0.510，对应复发或死亡风险降低 49%。

一句话：
mRNA肿瘤疫苗，从“概念验证”进入“大型III期验证”。

02 什么是Intismeran？简单说：一人一方的肿瘤疫苗

传统药是“先造好药，再给患者用”。
Intismeran反过来：先看患者肿瘤突变，再定制一条mRNA。

流程大致是：

1. 1. 取患者肿瘤组织和正常样本；
2. 2. 做NGS测序：肿瘤DNA、正常DNA、肿瘤RNA；
3. 3. 做HLA分型；
4. 4. 识别肿瘤特异性体细胞突变；
5. 5. 用算法从大量候选突变中筛选最可能诱发免疫反应的新抗原；
6. 6. 最多把 34个患者特异性新抗原 编码进一条mRNA；
7. 7. 生产患者专属疫苗，回输体内。

整个流程约 6周。
这就是“个性化新抗原疗法”，报告定义为 individualized neoantigen therapy。

它的核心不是“增强免疫”这么简单，而是：

把每位患者独有的肿瘤突变信息，翻译成免疫系统能识别的“通缉令”。

mRNA进入细胞质后，被核糖体翻译成新抗原蛋白链，再经蛋白酶体加工成新抗原肽，通过MHC I/II提呈，激活CD8+和CD4+ T细胞。树突状细胞还能交叉提呈，进一步启动CD8+细胞毒性T细胞反应。
不同T细胞克隆识别不同新抗原-HLA复合物，进入全身寻找残余肿瘤细胞并杀伤。

多新抗原设计的价值：扩大免疫识别覆盖，降低肿瘤异质性和单一抗原丢失导致的免疫逃逸。

与K药联用则是“双剑合璧”：

• • Intismeran：帮免疫系统认准肿瘤新抗原，扩增特异性T细胞；
• • K药：阻断PD-1免疫抑制，让T细胞保持杀伤活性。

一个负责“认人”，一个负责“别踩刹车”。

03 为什么是黑色素瘤？它是免疫疗法的“试金石”

黑色素瘤市场不大，但免疫原性强、突变负荷高，容易产生可被免疫系统识别的新抗原。
所以从PD-1到新抗原疫苗，很多肿瘤免疫技术都先在黑色素瘤验证。

报告给了一组数据：

• • SEER预计2026年美国皮肤黑色素瘤新发约 11.2万例，死亡约 0.85万例；
• • 欧洲GLOBOCAN 2022约 14.6万例 新发；
• • 中国国家癌症中心统计2022年约 0.88万例；
• • Intismeran对应的是术后高风险IIB-IV期患者；
• • 美国IIB/IIIC期不到新发黑色素瘤的一成，每年不到1万例；
• • PD-1获批后首年，IIB和IIIC患者接受辅助免疫治疗比例分别约 27.4% 和 39.6%，粗略折算每年约 3800名患者；
• • Keytruda辅助治疗约1年成本约 14.2万美元/人；
• • 按此折算，PD-1在美国黑色素瘤辅助治疗市场约 5.4亿美元。

所以，黑色素瘤本身不是终极市场。
真正的看点是多癌种扩展。

Moderna的mRNA-4157已从辅助黑色素瘤、辅助NSCLC，扩展到肾细胞癌、膀胱癌、胃癌、转移性黑色素瘤及不同阶段NSCLC等，其中 4项开发项目已推进至III期。此外还有mRNA-4359、mRNA-4106、mRNA-4200、mRNA-4194等癌症抗原疗法，以及T-cell engager和细胞治疗增强剂。

一句话：
黑色素瘤是试金石，多癌种才是苍穹。

04 Moderna与默克：十年铸剑，强强联合

Intismeran不是横空出世，而是Moderna与默克近十年合作的结果。

时间线：

• • 2016年6月：双方签署个性化肿瘤疫苗战略合作与许可协议。默克首期支付2亿美元，Moderna主导概念验证前研发，并支持波士顿个性化肿瘤疫苗GMP产能建设。
• • 2017年11月：首位患者进入I期。
• • 2022年9月：默克行使个性化肿瘤疫苗合作选择权。
• • 2022年10月：默克向Moderna支付2.5亿美元，项目进入全球共同开发和商业化，双方原则上各承担50%开发成本、分享50%全球利润。
• • 2022年12月：KEYNOTE-942 IIb期阳性，mRNA肿瘤治疗首次在随机临床试验中获得疗效验证。
• • 2023年：黑色素瘤III期启动。
• • 2026年8月：III期INTerpath-001撞线，RFS与DMFS双终点阳性。

报告特别提醒：
前沿Biotech要从技术可行变成重磅药物，除了底层平台强，还需要临床开发、适应症选择、联合治疗、生产、监管和商业化能力。
Moderna没有独自完成所有环节，而是在2016年就引入默克。
这对国内前沿Biotech很有启发：能不能与龙头形成长期合作，是转化能力的重要组成部分。

05 mRNA：从防守到主动出击

mRNA技术的本质，不是直接提供最终药物，而是把一段可编程的蛋白编码信息送入人体细胞，借助人体自身翻译系统完成“体内制药”。

• • 预防性疫苗：编码病毒抗原，提前训练免疫系统；
• • 肿瘤疫苗：编码患者肿瘤新抗原，让T细胞受训后主动追杀肿瘤细胞；
• • 蛋白替代：让细胞暂时生产缺失或缺陷蛋白；
• • in-vivo CAR-T：在患者体内直接完成T细胞工程。

报告认为，治疗性mRNA最值得关注的三条赛道是：

① 肿瘤疫苗

Intismeran率先跨越III期验证。
它把“患者肿瘤测序—新抗原筛选—个体化mRNA设计—柔性生产—免疫治疗联合”整条链条推进至III期成功。
Moderna与默克已拓展至非小细胞肺癌、膀胱癌、肾癌、胰腺癌、胃癌等。

② 蛋白替代

mRNA-3927同时编码PCCA和PCCB两种蛋白，用于丙酸血症。
2024年Nature公布首次人体研究：16名患者累计接受346次静脉给药，初步数据显示部分患者代谢失代偿事件风险下降。
与AAV基因治疗相比，mRNA表达可逆、短暂，适合需要剂量调节或不希望永久改变基因组的场景。但反复给药、表达量控制、组织递送仍是挑战。

③ in-vivo CAR-T

传统CAR-T要采患者T细胞，在GMP设施中改造、扩增、质控、回输，周期长、成本高。
In-vivo CAR-T试图用靶向T细胞的LNP，把编码CAR的RNA直接送入患者T细胞，在体内短暂表达CAR。
竞争不再是单一CAR结构，而是：
RNA设计 × 环化技术 × 靶向递送 × 细胞重编程的系统竞争。

06 产业链8大环节：首选递送、序列设计、柔性制造

mRNA药物看似只是一条RNA分子，背后是高度专业化的技术链。报告拆成8大环节：

1. 1. 抗原/靶点发现与序列设计；
2. 2. 核苷修饰及RNA骨架；
3. 3. 5' Cap结构与加帽技术；
4. 4. 5'/3' UTR及Poly(A)尾优化；
5. 5. 体外转录与模板体系；
6. 6. RNA纯化及杂质控制；
7. 7. LNP及组织/细胞靶向递送；
8. 8. 制剂、柔性制造与质量控制。

报告认为，最值得关注的是三件事：

第一，递送系统

mRNA极易降解，只有进入正确细胞并实现内体逃逸，才能翻译蛋白。
第一代LNP解决了进入人体的问题，但体内分布仍较集中于肝脏。
未来走向肿瘤、肌肉、肺部、T细胞，器官乃至细胞选择性递送将决定mRNA能治哪些病。
Arbutus/Genevant与Moderna就LNP专利纠纷达成最高 22.5亿美元 全球和解，其中9.5亿美元确定支付，另有13亿美元取决于后续上诉。
这证明：LNP不是低价值辅料，而是核心知识产权。

第二，序列设计

同一种蛋白可由大量不同mRNA序列编码。密码子、UTR、RNA二级结构、核苷修饰、免疫原性都会影响稳定性和表达效率。
个体化肿瘤疫苗又叠加患者测序、新抗原预测和算法匹配。
设计能力正从传统生物信息学走向算法驱动。

第三，柔性制造与质量控制

标准化疫苗可以百万剂同一序列。
Intismeran是一人一药，不同患者不同序列，每人完成设计、生产、纯化、制剂和放行。
未来商业化需要：小批量、多品种、高频切换、监管级质控。
谁能压缩生产周期、降低一人一批成本，谁就是个体化mRNA的基础设施。

07 全球龙头图谱：不止Moderna

报告梳理了全球重要公司：

• • Moderna：III期率先验证个体化mRNA肿瘤治疗，平台宽度全球领先。
• • BioNTech：肿瘤是长期主战场，FixVac现货型癌症疫苗 + iNeST个体化新抗原疫苗双线推进；BNT113等III期，autogene cevumeran拓展结直肠癌。
• • Arbutus/Genevant：LNP专利核心玩家，22.5亿美元和解是资本市场标志性案例。
• • Acuitas Therapeutics：LNP技术通过COMIRNATY实现全球商业化，正向肿瘤和in-vivo CAR-T延伸。
• • Arcturus Therapeutics：LUNAR递送 + STARR自扩增RNA，KOSTAIVE是全球首个获批的自扩增mRNA疫苗。
• • TriLink BioTechnologies：CleanCap共转录加帽技术，GMP级mRNA生产，典型“卖铲子”公司。

08 中国产业链：上游、Pharma、Biotech三路并进

报告认为，中国mRNA产业已从预防性疫苗向肿瘤疫苗、蛋白替代和in-vivo CAR-T扩展，上游向序列设计和精准递送升级。
但治疗性mRNA整体仍处临床早期。

上游平台

剂泰科技
以AI驱动的mRNA序列设计和LNP精准递送为核心。
2021年建立AiLNP，2023年建立AiRNA，整合为NanoForge平台。
MTS-105已进入I期，通过肝靶向LNP递送mRNA，在肝细胞内表达GPC3×CD3双特异性TCE，用于晚期肝细胞癌。

金斯瑞生物科技
从基因合成延伸到mRNA全流程：密码子/UTR优化、基因合成、质粒制备、IVT、RNA纯化、LNP包封。
覆盖线性mRNA、环状RNA、saRNA；LNP可靶向肝脏、脾脏、T细胞、CD34+细胞。
已推出CD19 CAR mRNA、BCMA CAR mRNA、CD19 CAR环状RNA、T细胞靶向LNP，延伸至in-vivo CAR-T。
典型“卖铲子”平台，受益面广。

领先布局的Pharma

石药集团
国内大型Pharma中治疗性mRNA布局领先。
mRNA管线覆盖VZV预防性疫苗、HPV治疗性疫苗SYS6026（2026年7月启动II期）；
CD19 in-vivo CAR-T SYS6055已获临床批准；
2026年6月双靶点CAR-T SYS6063也获临床批准，并拓展至系统性红斑狼疮等自免疾病。
从预防性疫苗、治疗性疫苗进入in-vivo CAR-T，验证平台跨治疗模式扩张能力。

恒瑞医药
通过瑞宏迪医药和广东恒瑞布局个性化mRNA肿瘤疫苗。
瑞宏迪核心管线RGL-270为LNP递送的个性化新抗原mRNA疫苗，已开展胰腺癌、术后高复发风险实体瘤、晚期实体瘤、NSCLC等研究，并与恒瑞PD-L1单抗阿得贝利联合。
2026 ASCO胰腺导管腺癌IIT中，16例术后患者，中位随访18个月，18个月无复发生存率和疫苗特异性免疫应答阳性率均为100%，未出现治疗相关严重不良事件或剂量限制性毒性。
但仍是开放标签、早期小样本，需更大规模随机对照验证。
广东恒瑞还在广州建设mRNA创新药研发和产业化项目，投资约1.3亿元。

赛道Biotech

康方生物
建立Flex-Nano mRNA平台，覆盖序列优化、体外转录、LNP包封。
核心产品AK154是首个进入临床的mRNA药物，个性化肿瘤新抗原疫苗，正在开展胰腺癌术后辅助I期，探索单药及联合卡度尼利、依沃西。
差异化在于可嵌入已有肿瘤免疫产品矩阵。

云顶新耀
国内与Moderna个体化mRNA肿瘤疫苗路径最接近的公司之一。
EVM16与Intismeran逻辑高度相似：根据患者肿瘤突变筛选个体化新抗原，编码进入mRNA疫苗。
2026 AACR首次人体数据：截至2025年12月，9例晚期实体瘤，8例产生较强新抗原特异性T细胞免疫反应，未观察到剂量限制性毒性。
同时推进通用型mRNA肿瘤疫苗EVM14、CD19 mRNA in-vivo CAR-T EVM18。
但核心资产仍处临床早期，与Moderna III期验证有明显阶段差距。

艾博生物
冻干带状疱疹mRNA疫苗ABO1108已进入III期，成为全球首个进入III期的带状疱疹mRNA疫苗。
2025年3月IND，5月I期，11月II期，2026年6月启动多中心III期。
这使艾博重新回到国内mRNA产业化第一梯队，但未来仍取决于III期保护效力、商业化能力及平台复制到治疗性mRNA。

深信生物
从疫苗转向蛋白替代。
IN006双价RSV mRNA疫苗已完成II期入组；
更值得关注的是IN026，2026年3月获FDA IND，利用LNP将编码尿酸氧化酶UOX的mRNA递送至肝脏，使肝细胞暂时生产尿酸氧化酶，用于难治性痛风。
同时布局SLE项目IN036。
如果IN026能证明重复给药安全性和持续药效，平台验证意义可能高于单一疫苗资产。

嘉晨西海
同时布局mRNA和自复制RNA（srRNA）。
核心管线包括srRNA带状疱疹疫苗JCXH-105、RSV mRNA疫苗JCXH-108、IL-12 srRNA实体瘤疗法JCXH-211，以及CD19 mRNA体内CAR项目JCXH-213。
还建立即用型热稳定递送系统，布局先天免疫沉默型srRNA。
价值在于同时探索mRNA、srRNA和细胞靶向递送，尤其JCXH-213对应全球升温的in-vivo CAR-T赛道。

报告总结：
中国mRNA产业已从预防性疫苗竞争，向肿瘤疫苗、蛋白替代、in-vivo CAR-T扩展。
下一阶段产业价值分化，主要取决于：
临床验证、精准递送、规模化制造能力。
对资源有限的Biotech，大型药企合作与外部技术验证同样重要。

09 AI制药：算法选新抗原，AI4S走向湿实验闭环

Intismeran是一个典型AIDD案例。
AI不直接决定药物是否有效，而是参与患者专属药物组成的关键筛选。

每位患者测序后会产生大量体细胞突变，但只有极少数能真正：

• • 有RNA表达；
• • 被蛋白酶体有效加工；
• • 匹配患者HLA并呈递；
• • 被现有TCR库有效识别。

所以，新抗原预测本质是综合：
肿瘤DNA/RNA测序、HLA分型、肽段加工与呈递概率、免疫原性等多维特征，把海量患者信息压缩为有限药物设计决策。

AI的价值：

1. 1. 提高筛选效率与排序质量；
2. 2. 形成持续学习的数据闭环。
   患者治疗后产生的新抗原特异性T细胞反应、是否复发、长期临床结局，可反过来检验新抗原选择是否有效，并成为下一代模型迭代数据。

报告也提醒：
AI制药真正的壁垒未必只来自模型本身。
高质量患者组学数据、标准化免疫原性实验、长期临床结局、模型与实验之间的稳定反馈，都会决定算法能否持续改善。
2026年Nature Reviews Drug Discovery评述指出，行业已积累大量算法和benchmark，但真正具有临床意义的影响仍有限。下一阶段评价AI价值，应从模型表现转向是否真正改善药物研发决策和临床转化。

AI制药生态也在扩大：

• • NVIDIA：BioNeMo扩展为生命科学AI agent开发平台；2026年与Lilly宣布未来5年最高10亿美元AI联合创新实验室，与Thermo Fisher合作自动化实验基础设施。
• • DeepMind/Isomorphic Labs：推动蛋白质结构预测和AI药物设计，Isomorphic 2026年完成21亿美元融资。
• • Moderna：2026 Science Day将数据、AI/机器学习、自动化与机器人整合为Scientific Intelligence Engine。
• • Lilly、Roche、Sanofi、AstraZeneca：持续自建平台、合作和投资，把AI嵌入药物发现与开发流程。

AI4S更关键的变化，是AI开始走出纯计算，进入真实物理世界。
传统AIDD停留在靶点预测、结构计算、虚拟筛选、分子生成，模型给出答案后仍需人类手工合成验证。
AI4S将机器人、自动化实验设备、高通量检测和AI模型连接，形成 Design-Make-Test-Learn闭环。
自驱动实验室从单一任务自动化，发展为多用途发现平台。

对mRNA尤其如此：
序列设计、表达效率、递送体系、LNP配方、制造参数都存在巨大组合空间。
AI负责提出候选，自动化湿实验负责验证，结果反馈模型。
未来竞争可能由单一算法准确率，转向：
数据产生速度、实验闭环效率、模型迭代速度。

10 专业解读：这份报告真正说了什么？

第一，III期阳性不是终点，而是个体化mRNA肿瘤疫苗商业化的起点。
它验证了“测序—算法筛选—个体化设计—mRNA制造—联合免疫治疗”整条链。接下来要看多癌种、看总生存、看真实世界生产周期和成本。

第二，AI在其中的角色不是噱头，而是“漏斗”。
肿瘤突变海量，能成为药的极少。AI负责从多级漏斗中排序、筛选、生成患者专属配方。没有AI，个体化疫苗很难规模化设计。

第三，递送和制造是产业瓶颈，也是投资线索。
LNP专利能值22.5亿美元，说明递送是核心IP。一人一批的柔性制造，决定个体化mRNA能否走出实验室。

第四，中国产业链在快速补位，但治疗性mRNA整体仍早。
上游平台、Pharma、Biotech三路并进。疫苗资产如艾博带状疱疹III期提供平台验证；肿瘤疫苗如云顶EVM16、恒瑞RGL-270、康方AK154仍在早期；in-vivo CAR-T如石药、嘉晨西海值得跟踪。

第五，AI制药正在从“软件故事”走向“湿实验闭环”。
谁能更快、更便宜、更标准化地做更多实验，并让每次实验进入下一轮模型学习，谁就可能在下一阶段领先。

风险提示

• • 研发及临床失败风险：创新药研发周期长、失败率高，早期数据可能无法在大样本后期临床重复。
• • BD交易兑现风险：里程碑付款取决于后续开发与商业化，部分合作可能终止。
• • 监管风险：药品审评、医保支付及价格监管变化，可能影响获批进度和商业回报。
• • 地缘风险：海外贸易摩擦可能影响授权、出口或原材料采购。
• • 投融资周期波动风险：全球医药投融资活跃度下降，可能影响融资、管线推进和业绩。
• • 汇兑风险：海外业务占比高的公司，汇率大幅波动可能影响利润。

结语

Intismeran III期撞线，是mRNA肿瘤疫苗的“登月时刻”之一。
它把个体化癌症治疗从概念推入大型III期验证，也让AI制药从“辅助工具”变成患者级药物设计的关键环节。

接下来，市场会盯三件事：
多癌种能不能复制？递送能不能更精准？制造能不能更便宜、更快？

而AI，会像一条暗线，贯穿新抗原筛选、序列设计、LNP配方、自动化实验和临床数据闭环。
mRNA与AI制药的故事，才刚刚进入下半场。

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