1.1　创新药的概念界定与范畴

1.1.1　创新药的定义与“全球新”内涵

创新药，又称原研药，是一个相对于仿制药的概念，指从作用机理开始源头研发、具有自主知识产权、具备完整充分的安全性与有效性数据作为上市依据、首次获准上市的药物。

从监管层面看，2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），首次将药品分为新药和仿制药，新药又进一步分为创新药和改良型新药。2016年3月，原国家食品药品监管总局发布《化学药品注册分类改革工作方案》，对化学药品注册分类进行了系统性调整。根据该方案，新药是指中国境内外均未上市的药品，其中新注册分类1为创新药。方案进一步明确，创新药是指含有新的结构明确、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品。

这一界定标志着中国创新药的定义由“中国新”正式升级为“全球新”——即药品必须在境内外均未上市，方可归入创新药范畴。2020年6月，国家药监局进一步发布《化学药品注册分类及申报资料要求》，将化学药品注册分类涵盖创新药、改良型新药、仿制药和境外已上市境内未上市化学药品五大类，其中1类创新药的定义延续了“境内外均未上市”的核心标准。

1.1.2　创新药与仿制药的本质区别

创新药与仿制药的根本区别，在于研发起点与创新含量的差异。创新药是从靶点或作用机理出发进行源头研发，而仿制药则是在原研药专利到期后，对其活性成分进行复制。

这种差异体现在多个维度。在研发环节，创新药需要经历完整的药物发现、临床前研究和Ⅰ-Ⅲ期临床试验，以证明其安全性和有效性；仿制药则无需重复这些试验，只需通过生物等效性试验证明其与原研药在人体内的吸收速度和程度一致，即可申请上市。在知识产权方面，创新药拥有自主专利保护，专利期内享有市场独占权；仿制药则无专利保护，需待原研药专利到期后方可上市。在审评标准上，国家药监局对创新药强调“创新性”——即应当具备“全球新”的物质结构，并具有临床价值；对改良型新药强调“优效性”；对仿制药则强调“一致性”——即质量与疗效应当与原研药品一致。在临床数据要求方面，创新药需提交完整充分的临床试验数据，而仿制药只需证明与原研药质量和疗效一致。

图表1　创新药与仿制药核心差异对比

资料来源：国家药监局《化学药品注册分类改革工作方案》，九思行研整理

1.1.3　创新药、原研药与新药的术语辨析

在实际使用中，“创新药”“原研药”与“新药”三个术语经常被混用，但各自有明确的指代边界。

“新药”是一个最宽泛的监管术语。根据国家药监局的定义，新药是指中国境内外均未上市的药品，分为创新药和改良型新药两类。换言之，所有创新药都是新药，但并非所有新药都是创新药——改良型新药虽属新药范畴，但其创新程度低于创新药。

“创新药”是“新药”的子集，特指注册分类1类的药品，即含有新的结构明确、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品。其核心在于“全球新”的物质结构。

“原研药”则是一个相对独立的概念。根据国家药监局的定义，原研药品是指境内外首个获准上市，且具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的药品。原研药强调的是“首个上市”的身份，与是否在专利期内无关——一个品种的首个上市药品，即使专利已经过期，仍然是原研药；而仿制药即使有自己的生产工艺专利，也不能被称为原研药。在药品注册分类中，第5类药品（境外上市药品申请在中国境内上市）即分为原研药品和非原研药品两类。

1.2　创新药的核心特征

1.2.1　全球新属性与自主知识产权

创新药最核心的特征是“全球新”——即其化学结构或作用机理在以往的研究文献或专利中均未见报道。根据国家药监局的技术标准，创新药应当具备“全球新”的物质结构。这意味着，一个药品要被认定为创新药，不能仅仅是在中国境内新上市，而必须在全球范围内均属首次。

与“全球新”属性相伴的是自主知识产权。创新药企通过化合物专利、用途专利、制剂专利等多层次的知识产权布局，构建起严密的技术壁垒。创新药的专利保护期一般为20年，从专利申请日起计算。但由于新药从专利申请到上市平均耗时超过十年，实际的市场独占期往往大幅缩水。

1.2.2　行业“三高一长”的核心特征

创新药行业在业界被概括为“三高一长”——高投入、高风险、高回报、长周期。这四个特征相互关联，共同构成了创新药研发的基本规律。

业内广为流传的“三个10”定律对此做了最形象的概括：成功研发一款创新药，通常需要花费10年时间、投入约10亿美元，而最终的成功率仅有不到10%。全国政协委员曾在相关座谈会上指出，即使进入临床研究后，创新药的成功率也只有十分之一。其中，Ⅱ期临床试验的淘汰率超过70%，被业界称为创新药的“死亡之谷”。

长周期体现在从药物发现到上市的全链条耗时上。高投入体现在研发各环节的资金需求上——从靶点验证到临床前研究，从Ⅰ期到Ⅲ期临床试验，每一个环节都需要持续的资金注入。高风险体现在技术失败的高概率上——靶点可能无效、化合物可能有不可接受的毒性、临床试验可能达不到终点。高回报则体现在成功的创新药凭借专利保护和市场独占，能够在上市后获得可观的商业回报，用以弥补前期的大量沉没成本。

图表2　创新药“三高一长”核心特征示意

资料来源：九思行研

1.2.3　专利保护与市场独占期机制

创新药的市场独占权不仅来源于专利保护，还依托于日益完善的数据保护制度。专利保护是从技术层面阻止竞争对手复制；数据保护则是从行政审评层面阻止竞争对手依赖原研药的试验数据快速获批。

在专利保护方面，我国已建立了药品专利期限补偿制度。新药从专利申请到上市平均耗时超过十年，而普通专利保护期仅二十年，导致实际市场独占期大幅缩水，专利期限补偿制度在一定程度上弥补了这一损失。

在数据保护方面，2026年5月15日，国家药监局正式发布《药品试验数据保护实施办法》（2026年第47号），自发布之日起施行。该办法规定，对创新药和原研药品的试验数据给予6年的数据保护期，数据保护期自该药品注册申请在境内获得批准之日起计算。在数据保护期内，其他申请人未经药品上市许可持有人同意，依赖受保护数据申请药品上市许可的，国家药监局不予许可。此外，该办法还对改良型新药（4年）、境外已上市境内未上市的原研药品（6年）等分别设置了数据保护期。专利保护期、专利期补偿与数据保护期三者共同构成了创新药市场独占的叠加保护层。

1.3　创新药的分类体系

1.3.1　按创新程度分类

按照创新程度的高低，创新药可分为四个层级。

First-in-Class（FIC，首创药）代表最高创新层级，指针对全新靶点或疾病机制开发的新药，具有“从0到1”的突破性价值。FIC药物往往能开辟全新治疗领域，开拓者面临最高的失败风险，但一旦成功，通常能获得长期的专利保护以及监管机构授予的市场独占期。

Me-too（模仿药）是在FIC药物验证了靶点有效性后，其他药企迅速跟进，开发出作用机制相同或相似、化学结构类似的药物。虽然创新性不高，但Me-too药物通过市场竞争能显著降低药价，提高药物的可及性。

Me-better（改良药）是在仿造基础上进行优化和创新，针对同一靶点，通过精妙的分子设计在FIC基础上实现更佳疗效、更高安全性或更便利的给药方式。

Best-in-Class（BIC，同类最优）指经过市场竞争和临床检验后，在疗效、安全性、依从性等综合维度上表现最优的药物。

图表3　创新药按创新程度分类层级

资料来源：九思行研

1.3.2　按药品注册分类

根据《药品注册管理办法》及配套文件，创新药按药品类型主要分为三大类。

化学药创新药（注册分类1类）：指境内外均未上市的创新药，含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物，且具有临床价值的药品。这是目前我国创新药注册申请和获批上市的主力品种。

生物制品创新药（注册分类1类）：指境内外均未上市的治疗用生物制品。2020年国家药监局发布的《生物制品注册分类及申报资料要求》明确，治疗用生物制品1类为创新型生物制品，预防用生物制品1类为创新型疫苗。

中药创新药（注册分类1类）：指处方未在国家药品标准、药品注册标准及国家中医药主管部门发布的《古代经典名方目录》中收载，具有临床价值，且未在境外上市的中药新处方制剂。

1.3.3　按分子类型分类

从分子类型角度，创新药可分为小分子药、大分子药和先进治疗药品三大类。小分子药物以化学药为代表，分子量通常在1000道尔顿以下，可口服给药，生产成本相对较低，是传统创新药的主体。大分子药物主要指生物制品，包括单克隆抗体、重组蛋白、疫苗等，分子量大、结构复杂，通常需注射给药，生产工艺要求高，是当前创新药增长最快的板块。先进治疗药品包括细胞治疗药物、基因治疗药物等，代表了医药创新的最前沿方向。

1.4　创新药研发全流程解析

图表4　创新药研发全流程与时间周期

资料来源：九思行研

1.4.1　药物发现与靶点验证阶段

药物发现是研发管线的起点，核心目标是筛选出一种在临床前动物模型中表现出明确药效、同时具备适宜理化性质以支持后续开发的候选化合物。这一过程通常包括药物作用靶点以及生物标记的选择与确认、先导化合物的确定、构效关系的研究与活性化合物的筛选、候选药物的确定四个关键环节。药物发现阶段通常需要2-3年时间。

1.4.2　临床前研究与IND申请

候选药物确定后，新药研发进入开发阶段。临床前研究的重点目标是获取支持IND申请的安全性数据，研究内容包括药学研究、药效学研究、药代动力学研究和毒理学研究。临床前研究通常需要2-4年。

IND（Investigational New Drug Application，新药临床试验申请）是药物从实验室走向人体测试的“入场许可”。企业完成临床前研究后，需向国家药监局药品审评中心提交IND申请。根据《药品注册管理办法》，药品审评中心对IND申请有审评时限要求，CDE会在规定时限内给出是否可开展临床试验的意见。

1.4.3　临床试验Ⅰ-Ⅲ期与NDA上市

临床试验是新药研发中资金和时间投入最多的环节。Ⅰ期临床试验通常在健康志愿者中进行，主要评估药物的安全性和耐受性；Ⅱ期临床试验在患者中进行，初步评估药物的有效性和最佳给药方案，这一阶段的淘汰率超过70%，被称为“死亡之谷”；Ⅲ期临床试验在大规模患者群体中确证药物的有效性与安全性，是决定药物能否上市的关键性试验。临床试验阶段通常需要3-7年。

完成临床试验后，企业需向国家药监局提交新药上市申请（NDA），申报材料需涵盖药物质量、非临床研究、临床试验等全部数据。药品获得批准后方可上市销售。

1.4.4　上市后Ⅳ期研究与真实世界证据

获得上市许可并非研发的终点。上市后Ⅳ期临床研究在新药上市后持续进行，受试者规模通常大于2000例，旨在监测药物在更广泛人群中的长期安全性和有效性。Ⅳ期研究可能发现临床试验阶段未能识别的罕见不良反应。

第二章　国内外创新药市场发展分析

2.1　全球创新药市场发展分析

2.1.1　全球创新药市场规模与增长态势

弗若斯特沙利文数据显示，2021-2025年全球创新药市场规模从约9616亿美元增至1.22万亿美元，年均复合增长率（CAGR）约6.1%，高于全球医药市场整体增速（4%-5%）；创新药占比从69%提升至70%以上，主导地位巩固。核心驱动力包括：肿瘤、自免、代谢等领域重磅疗法涌现（如GLP-1、ADC药物），以及全球研发投入持续增加（预计2022年2437亿美元增至2026年3288亿美元，CAGR约7.8%）。此外，新兴市场（尤其亚洲）医疗需求升级与支付能力改善提供重要增量，IQVIA数据显示其2021-2025年医药市场CAGR达6.1%，超过全球平均。

图表5　2021‑2025年全球创新药市场规模变化

单位：十亿美元

数据来源：Frost & Sullivan，凯莱英H股招股书，九思行研整理

2.1.2　全球在研管线分布与热点治疗领域

研发管线是衡量行业创新活力的先行指标。截至2025年底，全球在研（申报临床至申请上市）且状态活跃的创新药共14,088个。区域分布上，中国原研药品4,751个（33.7%），美国4,019个（28.5%），其他地区5,318个（37.8%），中国首次在数量上位居全球第一。从长周期看，2018-2025年全球首次进入临床的创新药共11,698个，其中中国占40%，美国占31%，自2020年起中国新进临床产品数量快速增长。

从创新类型看，全球增量主要来自follow-on产品（44.6%）和新机制产品（20.1%），而真正的新靶点产品仅占6.6%，且占比呈下降趋势——2018-2021年约8%，2023-2025年降至5.6%。这一趋势显示全球创新药“前沿探索”属性有所减弱，“跟进创新”色彩加深。

治疗领域方面，肿瘤仍是全球研发最集中的赛道，2025年临床试验中抗肿瘤药物占比最高。此外，代谢（如肥胖/糖尿病）、自身免疫（如银屑病、特应性皮炎）等非肿瘤领域关注度显著上升，成为管线拓展的重要方向。中国在管线总量上已领先，但在新靶点和新机制产品占比上仍低于全球平均水平，质量维度仍有提升空间。

图表6　2025年全球在研创新药区域分布与创新类型

数据来源：医药魔方，九思行研整理

2.1.3　全球临床试验格局与中国角色的变迁

全球临床试验总量持续增长。2025年，由企业发起的I‑III期创新药临床试验达5,226项，较2018年增长29.5%，其中I期占比最高（45%），显示早期研发活跃。区域分布上，中国内地开展的试验共计2,502项，约为美国的1.5倍，占全球总量的48%；美国约占32%，其他地区约占20%，全球临床试验的重心明显东移。

中国药企开展的临床试验数量在2025年达2,264项，较2018年增长204%，但国际多中心试验占比仅2.6%，以独立申办为主。在肿瘤领域，中国企业全球占比从约6%（2015年）跃升至39%（2024年），超过美国的约32%，成为全球肿瘤试验最大贡献者。在代表原始创新能力的I期临床中，中国占全球47%，美国占25%，中国已不仅是临床验证地，更成为早期创新策源地。

与此同时，中国药物临床试验年度登记总量于2025年首次突破5,000项（5,215项），其中新药试验占57.5%，境内申办者占93.0%。这一系列数据表明，中国从2015年贡献全球约4%的研发管线到2025年超过30%，深刻改变了全球临床试验供需格局。全球创新药研发资源正加速向亚洲汇聚，而中国临床研究基础设施的完善和研发能力的系统性提升是核心驱动力。

2.1.4　全球创新药上市节奏与区域差异

从获批上市的角度看，据全球药物分析系统数据库统计，2025年全球共285款新药首次获批上市，包括157个创新药、81个改良型新药和47个生物类似药。在美国，FDA药品评价与研究中心（CDER）2025年共批准了46款新药；在中国，国家药监局2025年共批准上市创新药76个。中国在新药获批数量上已超过美国，但需要注意到统计口径的差异——FDA的46款主要指新分子实体，而中国的76个1类创新药中包含了大量me-too类药物。

更具标志性意义的是，2025年中国首次在新药首次上市数量上超过美国。这一消息被行业报告评价为“具有重大意义”。

2.2　中国创新药市场发展分析

2.2.1　中国创新药市场规模与增长轨迹

中国创新药市场正处于高速增长通道。2024年中国创新药市场规模已达1.13万亿元，2025年增长至约1.22万亿元，预计2026年将突破1.3万亿元。从窄口径看——即仅统计终端创新药药品销售——2025年国产创新药国内市场规模约为888亿元，其中2015年后获批的国产创新药市场规模为408亿元，同比增长29%。

图表7　2021-2025年中国创新药市场规模变化

单位：亿元

数据来源：九思行研

2.2.2　中国在研管线规模与结构变化

中国在研创新药管线的规模扩张，是过去十年全球医药产业最引人注目的变化之一。截至2025年底，全球在研（研发阶段处于申报临床至申请上市之间）且研发状态活跃的创新药共14088个，其中中国企业原研药品数量达4751个，占比33.7%，超过美国的4019个（28.5%），排名全球第一。如果换一个更宽的口径——将整个药物研发管线全部计入，2025年中国药物研发管线数量已达7032个，位居全球第二，并保持15.1%的高速增长。十年前（2015年），中国贡献的全球创新药研发管线占比仅为4%。十年间从4%到33.7%的跃迁，在全球医药产业史上极为罕见。

不过，高速增长的态势在2026年出现了微妙变化。根据国际知名咨询机构Citeline发布的《Pharma R&D Annual Review 2026》，全球在研药物数量由2025年的23875个降至2026年1月的22940个，同比下降3.92%。来自中国的研发药物总量在2026年仅增长了1.5%，而2025年和2024年分别为15.1%和19.1%。与此同时，总部位于中国的企业在全球制药研发公司中的占比从17%升至19%，研发活动发生地的占比从29.5%升至31.1%——占比仍在扩大，但增速明显放缓。

从结构看，2025年中国原研产品中有76%处于早期研发阶段（Ⅱ期临床以前），在研产品以细胞疗法和小分子为主，占比分别为24%和20%。细胞疗法、ADC、双抗等新兴疗法的临床前和临床阶段产品数量近年均有明显增长，中国在ADC和双抗等赛道中对全球早期管线的贡献率已接近或超过50%。2018至2025年新进入临床的中国原研产品中，细胞疗法1397个（30%）、小分子824个（18%），单抗产品数量在2020至2023年处于高峰。放射性药物、双/多抗、ADC、基因疗法、小核酸等新兴疗法的临床前和临床阶段产品数量近年均有明显增长。

然而，“量”并不能完全代表“质”。2018至2025年中国首次进入临床的原研创新药覆盖843个靶点，TOP20靶点集中度高达26.7%，显著高于全球的18.2%。按创新类型划分，全球创新药增量主要来自follow-on产品和新机制产品，整体占比分别为44.6%和20.1%，2025年分别为704款和300款。中国原研产品中follow-on占比55.1%，新机制占比15.4%，而新靶点产品仅占2.5%。近5年，中国新靶点、新机制产品在全球的占比分别为17.6%和34.6%，而follow-on产品占比达52%。靶点扎堆、源头创新不足的问题仍然突出。

值得关注的是，这一结构性短板正在被快速补齐。2026年上半年获批的38个1类创新药中，11个新靶点、新机制药品全部为国产。如果说2025年全年11个新靶点、新机制药品中仅4个为国产的数据还有提升空间，那么2026年上半年的100%国产化则传递出了一个清晰的信号——中国创新药正在从“数量扩张”迈向“质量引领”的新阶段。

2.2.3　中国临床试验活跃度与1类创新药占比

2025年，国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》显示，我国药物临床试验年度登记总量达5215项，较2024年增长6.4%，首次突破5000项。其中，新药临床试验为2997项，较2024年增长18.0%。

更值得关注的是结构变化。在2997项新药临床试验中，1类创新药试验的数量和比例双增长，占到总数的72.4%。具体来看，1类创新药共登记临床试验2171项，其中化学药品占比最高（51.6%），抗肿瘤药物占比最高（37.5%）。在化学药新药临床试验中，1类药物占比达67.2%；治疗用生物制品1类占比达84.5%。

进入2026年，临床试验热度不减。CDE数据显示，2026年上半年共登记新药临床试验1296项，同比增长36%。1类创新药在新药临床试验中的占比持续保持在七成以上，反映出行业研发活动的高质量属性。

2.2.4　中国创新药获批上市数量与品类结构

2025年是中国创新药审评审批的历史性突破之年。国家药监局全年批准药品上市注册申请4087件，其中创新药76个，较2024年的48个大幅增长58.3%，创历史新高。

进入2026年，这一势头不仅延续，更在质量上实现了跨越。据国家药监局数据，2026年上半年共批准药品上市注册申请2318件，其中“全球新”1类创新药38个。从品类结构看，38个创新药包括20个化学药品、17个生物制品和1个中药。

最值得关注的是创新质量的标志性突破。2025年全年，我国批准的11个新靶点、新机制药品中仅4个为国产创新药，占比不到一半；而2026年上半年批准的全部11个新靶点、新机制药品，均为自主开发的国产创新药。这一变化标志着国产创新药研发的“质”与“效”实现了系统性跃升。获批的重磅国产原研品种覆盖了多个此前空白的临床赛道，包含全球首款实体瘤CAR-T、全球首创鼻咽癌ADC、国内首款自主放射性诊断药物等突破性疗法。其中，我国自主研发的首款放射性诊断药物打破了近30年来核医学肿瘤显像诊断缺少原创靶向放射性诊断药物的瓶颈。

图表8　2025-2026年中国1类创新药获批情况对比

数据来源：国家药监局，九思行研整理

2.2.5　创新药在中国药品市场中的占比变化

尽管创新药获批数量屡创新高，但在中国整体药品市场中的占比仍然偏低。中国医药市场规模占全球约17%，但创新药在中国药品市场中的占比仅为8%左右。相比之下，美国等成熟医药市场中创新药的占比远高于此。较低的占比反映出国内创新药市场仍具备广阔的替代空间。如果中国创新药在药品市场中的占比从目前的8%提升至20%，仅此一项就将带来数亿元的市场增量。随着近年来国产新药集中获批上市、纳入医保并开始放量，这一比例正在持续提升。

2.3　创新药市场发展的驱动力分析

图表9　中国创新药市场驱动力框架

资料来源：国家药监局，国家医保局，教育部，全球疾病负担研究，中国同位素与辐射行业协会，九思行研整理

2.3.1　疾病谱变化与未满足的临床需求

疾病谱的深刻变化是驱动创新药市场增长的底层力量。据全球疾病负担研究及中国统计结果，非传染性疾病在中国全部死因中的占比已达到90%左右，在总疾病负担中的占比亦超过80%。另有BMJ研究指出，2019年中国因慢性非传染性疾病导致的死亡人数为950万，占总死亡的90.1%。心血管疾病、恶性肿瘤、慢性呼吸系统疾病和糖尿病成为四大主要死因。肿瘤、代谢性疾病、神经系统疾病等慢性复杂疾病的发病率持续攀升，催生了对创新疗法的巨大需求。

在肿瘤领域，2025年新药临床试验和获批上市的药物中，抗肿瘤药物均占据首位。2026年上半年获批的新靶点、新机制国产创新药中，抗肿瘤药物同样占据首位（4个），其次为抗感染药物（2个）、医学影像学药物（2个）、内分泌系统药物（1个）、外科及其他药物（1个）、血液系统疾病药物（1个）。

2.3.2　新靶点发现与新技术平台的突破

技术突破是创新药供给端的核心驱动力。近年来，抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、细胞与基因治疗（CGT）、蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）等新技术平台不断成熟，为创新药研发打开了全新空间。2025年，细胞与基因治疗类药物临床试验登记149项，较2024年增加29.6%。放射性药物、双/多抗、ADC、基因疗法、小核酸等新兴疗法的临床前和临床阶段产品数量均有明显增长。2026年上半年，放射性药物更是迎来了里程碑式突破——我国自主研制的首款放射性诊断药物获批上市，打破了该领域近30年的原创药物空白。据中国同位素与辐射行业协会数据，我国放射性药物市场规模预计从2025年的93亿元增长至2030年的260亿元。

2.3.3　资本市场投入与高端人才集聚

资本与人才是创新药研发的两大核心生产要素。2026年上半年，中国创新药一级市场融资总金额达58.1亿美元（约合人民币417.6亿元），实现稳步增长。其中，2026年第一季度融资180.2亿元，2026年第二季度融资237.4亿元。从全球来看，2026年上半年全球创新药一级市场融资267.5亿美元，同比增长58.5%。中国创新药融资58.1亿美元，同比增长79.1%。

中国创新药一级市场的回暖，与海外BD交易的火热形成了良性互动。2026年上半年，中国创新药一级市场融资58.1亿美元，而同期BD对外授权交易总额接近千亿美元。一级市场融资与BD交易形成了“双轮驱动”的资金格局，有效保障了企业的研发投入。

在人才端，过去十年间大量海外高层次人才回流，带动了中国创新药研发能力的系统性提升。据教育部数据，2025年我国留学回国人数达53.56万人。从靶点发现到临床开发，从CMC到注册申报，中国创新药行业已建立起覆盖全链条的专业人才体系。

2.3.4　医保支付能力提升与市场扩容

医保支付是创新药从“获批上市”走向“惠及患者”的关键通道。2026年1月1日起，新版国家医保药品目录及首版商保创新药目录正式在全国范围内实施。本次目录调整是2025年国家医保目录谈判的结果，新增了114种药品，其中50种为1类创新药。国家医保局医药服务管理司司长表示，“无论是比例还是数量，均创历年新高”。新增药品覆盖了三阴乳腺癌、胰腺癌、肺癌等重大疾病用药，部分罕见病用药，以及糖尿病等慢性病用药。

更值得关注的是，2025年国家医保局首次设立了商业健康保险创新药品目录，在医保目录之外进一步收录了19种临床价值突出但超出医保支付能力的创新药。医保与商保“双目录”的并行机制，标志着中国创新药支付体系正在从“单一医保”向“多元支付”转型。2026年的基本医保目录调整，新增了三条目录外药品的申报条件，其中包括纳入2025年商业健康保险创新药品目录的药品——这体现了基本医保目录与商保目录的衔接意图。医保基金的支付能力持续提升，叠加商保目录的补充作用，正在从根本上改变创新药“有药无市”的困局。

第三章　中国创新药细分市场发展分析

3.1　中药创新药

3.1.1　中药创新药的定义与注册分类

中药创新药是中国医药创新中独具特色的赛道。根据2020年国家药监局发布的《中药注册分类和申报资料要求》，中药注册分类1类为中药创新药，指处方未在国家药品标准、药品注册标准及国家中医药主管部门发布的《古代经典名方目录》中收载，具有临床价值，且未在境外上市的中药新处方制剂。中药1.1类创新药特指原创性最强的新组方制剂。中药创新药强调“临床价值”和“原创性”，与化学药和生物制品的创新药在理念上具有一致性，但在研发路径和审评标准上存在显著差异。

3.1.2　中药创新药获批上市情况

2025年，中药创新药迎来了获批高峰。“十四五”期间中药领域共28个中药创新药获批，尤其2025年获批6个，是2024年的两倍。在2025年NMPA批准的76款1类创新药中，中药及天然产物占6款。代表性品种包括以岭药业的芪防鼻通片（治疗过敏性鼻炎）、方盛制药的养血祛风止痛颗粒——我国首个用于频发性紧张型头痛的1.1类中药创新药。2025年11月共有12个中药新药品种获批（含临床试验批准和生产批准），其中7个1.1类获得临床试验批准。

2026年上半年，中药创新药继续取得进展。38个获批的1类创新药中包含1个中药。2026年6月5日，天士力的枣仁宁心滴丸获批上市，成为2026年国内首个获批的中药1.1类创新药。该药品处方源自临床经验方，具有养血柔肝除烦、益气宁心安神功效。2026年7月，《国家基本药物目录（2026年版）》发布，以岭药业的1.1类创新中药解郁除烦胶囊成功纳入新版目录。

3.1.3　中药创新药的研发特点与现代化路径

中药创新药的研发路径与化学药和生物制品有显著不同。中药创新药强调“源于临床、回归临床”——从中医临床经验方或医疗机构制剂出发，通过规范的临床试验验证其安全性和有效性，最终获得上市批准。这种“临床-实验室-临床”的研发模式，与化药“实验室-动物-临床”的传统路径形成鲜明对比。在当前国家对中药创新药实行高标准、严审评的全新评价体系下，1.1类中药创新药的研发门槛高、周期长。

中药创新药的现代化面临几个关键挑战：一是如何用现代科学语言解释中药的作用机理，使中药创新药的临床证据能够被国际监管机构认可；二是如何在保持中药“整体观”优势的同时，实现质量标准的可控和稳定；三是如何在中药理论指导下进行创新，而非简单地将中药“西药化”。近年来，中药创新药的研发正在向“循证医学”和“精准中药”方向迈进——越来越多的中药创新药通过严格的随机对照临床试验来验证疗效，并逐步建立起与国际接轨的质量标准体系。

3.2　化学创新药

3.2.1　小分子化药市场规模与增长态势

化学创新药是创新药领域最传统也最成熟的主力板块。小分子药物是指分子量在1000道尔顿以下的有机化合物分子，其成分单一且明确有效。从整体药品市场来看，化学药在中国药品市场中始终占据绝对主导地位。

据摩熵医药数据库统计，2025年国内药品终端市场规模为18927亿元。分品类来看，化学药以62.0%的市场份额占据主导地位，全年销售额达11439亿元，体量超过万亿级；中药销售额4636亿元，占比24.8%；生物药销售额2816亿元，占比13.1%，实现连续五年正增长。在医院端市场，2025年中国医院端药品市场规模为13143亿元，其中化学药销售额为8181亿元，占比62.2%。从纵向变化看，化学药在医院端的占比已从2021年的68.5%回落至2025年的62.2%，五年间下降6.3个百分点；生物药占比则从12.9%攀升至17.0%。

从创新药维度看，化学创新药在全部获批创新药中占据半壁江山——2025年NMPA批准的76款1类创新药中，化学药品占47款，占比超过六成；2026年上半年获批的38个1类创新药中，化学药品20个，占比52.6%。小分子药物凭借其可口服给药、生产成本低、患者依从性好等优势，在慢性病长期管理、肿瘤靶向治疗等领域仍具有不可替代的地位，化学创新药仍然是创新药市场当之无愧的“压舱石”。

3.2.2　化药创新药获批上市情况

2025年是化药创新药获批的大年。国家药监局全年批准上市的76个1类创新药中，化学药品共计47个，占全部获批创新药的61.8%。47个化学药品中，38个为国产创新药，9个为进口创新药，国产创新药占比高达80.85%。从治疗领域看，仍以抗肿瘤药物占比最高，抗感染药紧随其后。靶点分布上，靶向CDK4/6的品种有5个，靶向HER2的品种有5个，EGFR靶点有3个。

2025年获批的化药创新药中，涌现了一批具有代表性的品种。中国科学院上海药物研究所与江苏奥赛康联合研发的1类创新药利厄替尼片（商品名：奥壹新）于2025年1月16日获批，用于EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌。青峰医药集团旗下科睿药业自主研发的1类创新药玛舒拉沙韦片（商品名：伊速达）于2025年3月获批上市，是国内首个自主研发的RNA聚合酶抑制剂（PA靶点）抗流感药物。广州必贝特医药的注射用盐酸伊吡诺司他（商品名：贝特琳）于2025年7月获批上市，是全球首创的HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂。

2026年上半年，化学药品创新药获批数量为20个，在38个获批创新药中占比超过一半。代表性品种包括：江苏威凯尔医药的维迈妥®（安瑞曲替尼胶囊）于2026年6月4日附条件获批，用于携带NTRK融合基因的实体瘤患者；浙江杭煜制药的硫酸索西美雷塞片（商品名：济乐美）于2026年2月获批，用于KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌；珠海润都制药的盐酸去甲乌药碱注射液于2026年4月获批，是国内首款β受体激动剂类心脏负荷试验药物。化药创新药在全部1类创新药中的占比始终稳定在50%以上，反映出化学药作为创新药主力品种的稳固地位。

3.2.3　化药创新药研发热点领域

当前化药创新药的研发热点主要集中在几个方向：靶向抗肿瘤药物是绝对主力，EGFR、HER2、CDK4/6等成熟靶点持续有新品种获批，同时新靶点的探索也在推进。代谢性疾病药物也是重要方向，GLP-1受体激动剂等相关靶点已有多个品种进入临床或获批。此外，抗感染药物、神经系统药物等领域也有化药创新药持续涌现。值得注意的是，化药创新药的研发正在从“跟随创新”向“差异化创新”转变。随着AI辅助药物设计、自动化合成平台等前沿技术的应用，化药创新药有望在“后PD-1时代”找到新的增长点。

3.2.4　化药创新药面临的挑战与机遇

化药创新药面临的最大挑战来自两个方面。一是靶点扎堆问题仍然突出——CDK4/6、HER2、EGFR等热门靶点聚集了大量同类产品，同质化竞争激烈。二是来自生物制品的竞争压力持续加大，ADC、双抗等生物制品在肿瘤治疗领域正在快速拓展市场份额。但化药创新药也有其不可替代的优势——小分子药物可口服、生产成本低、患者依从性好，在慢性病长期管理等领域仍有广阔空间。展望未来，随着新靶点发现和新技术应用的持续深入，化药创新药有望在精准治疗和联合用药等方向上打开新的增长空间。

3.3　生物制品创新药

3.3.1　生物制品创新药获批上市情况

2025年，NMPA批准的76个1类创新药中，生物制品共23个，占全部获批创新药的30.3%。23个生物制品中，21个为国产创新药，2个为进口创新药，国产创新药占比高达91.30%。2026年上半年，获批的38个1类创新药中，生物制品17个，占比44.7%。生物制品创新药的获批数量占比从2025年的30.3%提升至2026年上半年的44.7%，反映出生物制品在创新药结构中的比重正在快速上升。

从技术类型看，2025年获批的1类生物制品已经告别单一靶点、单一技术的发展模式，形成了细胞基因疗法、抗体、多肽、重组蛋白、疫苗多赛道并行的态势。2025年获批的1类创新药中，包括2款CAR-T、1款预防性疫苗、1款基因治疗、1款干细胞、1款双特异性抗体、1款酶替代疗法。

3.3.2　单抗类药物市场与研发进展

单克隆抗体是生物药中最大的细分领域。2025年全年，NMPA共批准了13款1类单克隆抗体药物。国产创新与进口重磅产品同步落地：神州细胞工程的菲诺利单抗注射液是一款全新结构的PD-1单抗，获批用于头颈部鳞状细胞癌；泰诺麦博的斯泰度塔单抗注射液是全球首款无需皮试的全人源抗破伤风单抗；恒瑞医药的瑞卡西单抗是一款PCSK9靶点长效单抗，最长给药间隔可达2个月。此外，匹康奇拜单抗、依若奇单抗分别靶向IL23A和IL12B，获批用于斑块状银屑病。进口产品方面，马塔西单抗注射液等重磅品种也在2025年获批。

2026年上半年，单抗领域继续突破。康方生物的古莫奇单抗注射液（奇佑康）于2026年6月获批用于斑块状银屑病。默沙东的克莱罗韦单抗注射液（安福畅）获批用于婴儿RSV预防。2026年8月，上海华奥泰的瑞西奇拜单抗注射液（华亦净）获批用于泛发性脓疱型银屑病。

图表10　2025年获批代表性单抗药物

资料来源：NMPA，药时空，九思行研整理

图表11　2026年获批代表性单抗药物

资料来源：NMPA，中国医药报，九思行研整理（2026年上半年）

3.3.3　抗体偶联药物（ADC）的快速发展

ADC是近年来全球肿瘤治疗领域增长最快的药物类别之一。2025年，NMPA批准了多款ADC药物上市。科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗于2025年3月获批，用于EGFR突变阳性非小细胞肺癌，成为首个在中国获批上市的国产TROP2 ADC；2025年10月，注射用博度曲妥珠单抗（舒泰莱）获批用于HER2阳性乳腺癌。在2025年ASCO大会上，全球184项ADC研究入选，中国89项，占比48.4%。

2026年，中国ADC领域迎来里程碑式突破——2026年6月22日，百利天恒的伦康依隆妥单抗（宜泽康）获批上市，成为全球首款双抗ADC药物。该药为全球首创EGFR×HER3双抗ADC，用于复发/转移性鼻咽癌。此前已与百时美施贵宝达成总金额最高达84亿美元的海外授权。从受理到获批仅7个月。2026年7月16日，该药再获食管鳞癌新适应症批准。目前宜泽康已在中美开展40余项临床试验。

3.3.4　双特异性抗体与重组蛋白药物

双特异性抗体是另一个快速崛起的赛道。2026年上半年，双抗领域集中爆发。恒瑞医药的瑞拉芙普α注射液于2026年1月获批，为全球首个PD-L1/TGF-βRII双抗融合蛋白；百济神州与安进的塔拉妥单抗于2026年4月获批，为国内首款DLL3/CD3双抗；康宁杰瑞的恩尼妥（KN026）于2026年5月获批，为中国首个胃癌二线HER2双抗；智翔金泰的斯乐韦米单抗（金速希）于2026年6月获批，为全球首个狂犬病双抗。

重组蛋白领域，禾元生物的奥福民重组人白蛋白注射液于2025年7月18日获批上市。诺思兰德的塞多明基注射液（华索灵）于2026年5月28日获批，成为中国首个促血管新生基因治疗药物。2026年7月23日，中国生物制药IM-101注射液（PreS1重组融合蛋白）获临床试验批准。

图表12　2026年获批主要双抗/ADC产品

资料来源：NMPA，各企业公告，九思行研整理（2026年上半年）

3.3.5　疫苗类创新药发展现状

2025年，疫苗类创新药稳步推进。全年NMPA共批准12款疫苗上市许可。全球首个靶向甲型流感病毒RNA聚合酶PB2亚基的1类创新药昂拉地韦片于2025年5月获批上市。此外，1类预防性疫苗中，六价轮状病毒疫苗于2025年9月获批上市，为我国预防用生物制品国家1类新药。疫苗创新药的研发虽体量不及抗体药物，但在传染病防控和公共卫生领域具有不可替代的战略价值。

第四章　中国创新药对外授权与国际化进程

4.1　创新药对外授权交易规模与增长态势

4.1.1　License-out交易总额的历史性突破

中国创新药对外授权的交易规模在过去五年间完成了从“量变”到“质变”的跨越。2024年，中国创新药License-out交易完成94笔，披露总交易金额达519亿美元，首付款累计41亿美元。彼时，这已是历史最高纪录。然而，这一纪录在2025年被全面改写——截至2025年12月31日，中国创新药BD出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易总数量达到157笔。2025年交易总额较上年增长约161%，中国也首次超越美国，占据全球License-out总额的49%，成为当年全球第一大创新药对外授权来源国。

进入2026年，热潮不仅未退，反而进一步加速。按医药魔方口径，2026年上半年中国创新药BD出海交易金额达997亿美元，约为2024年全年的2倍，是2025年全年的73%。业内基于这一斜率预测，2026年全年交易总额有望突破1500亿美元大关。从2020年全年30亿美元的起步规模，到2026年仅半年即逼近千亿美元，中国创新药资产的全球价值正在以超出想象的速度被重估。

图表13　2024-2026年中国创新药对外授权交易规模变化

数据来源：医药魔方NextPharma数据库，九思行研整理

4.1.2　交易数量与首付款的变化趋势

交易规模的爆发不仅体现在总额上，更体现在首付款和单笔交易体量的结构性变化上。2025年全年首付款达70亿美元，而2024年这一数字仅为41亿美元。2025年单笔交易的首付款比例约5.2%至6.7%，较此前2%至5%的水平明显提升。进入2026年，首付款继续攀升——2026年上半年BD对外授权交易首付款总额约50亿美元，已占到2025年全年的七成左右。首付款绝对值与付费比例的同步上涨，印证了中国创新药资产的议价地位正在持续提升。

交易数量同样保持高增长。2025年全年157笔交易，较2024年的94笔增长67%。2026年上半年，国内创新药领域约有240笔BD交易（含对外交易、境内交易、合作、海外引进四种类型），其中对外授权是绝对主流，落地85笔交易。仅2026年第一季度，中国医药BD交易就达98笔，总金额614亿美元。其中对外授权总额约596亿美元，首付款约34亿美元。2026年一季度全球医药交易总额880亿美元，中国占比高达69.7%。头部大单成为拉动增长的核心动力，显示出跨国药企对中国资产的渴求已从“补充性购入”转向“战略性布局”。

4.1.3　中国在全球BD交易中的份额跃升

中国在全球创新药BD版图中的权重变化，或许是这一轮国际化浪潮最具说服力的指标。2025年，中国License-out交易数量占全球的15%，却贡献了全球37%的首付款和49%的总金额。交易金额占比远超数量占比，说明中国创新资产的“单位价值”正在被国际市场高度认可。2025年中国交易金额在全球的份额首次超越美国。

2026年，这一优势进一步扩大。2026年第一季度，全球医药交易总额为880亿美元，中国占比高达69.7%。全球Top10 BD交易中，中国药企独占8席——2025年和2026年连续两年保持这一纪录。中国创新药已从全球医药创新版图中的“边缘参与者”成长为“核心供给方”。正如顶流生物医药媒体Endpoints News在2025年度榜单中的评语：“2025年是中国生物制药行业异军突起的一年，它们吸引了大型制药公司的目光与资金，也让世界意识到中国不仅仅局限于小分子药物和仿制药的研发。中国正在进行一些重要的科学研究，而且速度往往比美国同行更快。”

4.2　创新药国际化模式的演进与创新

图表14　创新药国际化模式演进对比

资料来源：九思行研

4.2.1　从“卖青苗”到全链条深度合作

交易规模的爆发只是故事的一面，更具深远意义的是合作模式的根本性质变。过去很长一段时间里，中国创新药出海的典型路径是“卖青苗”——将尚处于早期阶段的管线资产一次性授权给跨国药企，换取首付款后便退出后续开发，长期停留在“中国做早期、海外拿利润”的全球分工底端。这种模式虽然能快速获取现金流，但中国企业无法参与价值链中后端的收益分配。

2025-2026年，这一模式被全面改写。行业正从“规模出海”迈向“价值出海”，以“共同开发+共同商业化”（Co-Development + Co-Commercialization，简称Co-Co）、“技术入股+资本合作”（NewCo）为代表的新合作模式持续涌现。传统License-out逐步退场，共同开发、利润共享的Co-Co模式快速普及。这一转变背后是商业利益的深度捆绑——跨国药企不再满足于“买产品”，而是希望“建伙伴”；中国药企也不再甘心于“卖资产”，而是追求“分利润”。

4.2.2　自主出海与联合出海的双轨并行

在License-out和Co-Co模式之外，另一种更为硬核的出海模式——自主出海——正在低调地构建护城河。区别于简单的产品出口与管线授权，自主出海是覆盖全球研发、多中心临床、国际注册到海外商业化的全链条能力建设。百济神州、恒瑞医药、复宏汉霖等头部公司已建立起全球自主商业体系，行业正向涵盖研发、注册、生产到商业化的全链条“造船出海”转型。

自主出海与联合出海形成了互补的双轨格局。对于具备全球临床和商业化能力的头部企业，自主出海是长期价值最大化的路径；对于多数Biotech而言，联合出海（License-out或Co-Co）仍是当下最现实、最高效的全球价值兑现方式。两种模式并行不悖，共同构成了中国创新药国际化的完整图谱。

4.2.3　交易品类的多元化拓展

出海交易的品类正在从单一走向多元。过去，中国创新药出海高度集中在ADC和肿瘤领域。2025-2026年，这一格局被全面打破——交易覆盖肿瘤、代谢、自身免疫、神经科学、罕见病等十大核心治疗赛道。GLP-1代谢、神经罕见病、小核酸及基因治疗赛道交易批量落地。前沿生物与葛兰素史克达成2款小核酸在研产品的授权合作。核酸、双抗等新平台的BD窗口持续打开，可交易资产的池子不再局限于ADC。交易品类的多元化，意味着中国创新药正在从“单点突破”走向“全面开花”——这不仅降低了行业对单一热门赛道的依赖风险，也标志着中国医药创新的能力边界正在持续拓展。

4.2.4　重磅交易典型案例分析

2025-2026年涌现的数笔百亿级交易，清晰地勾勒出模式演进的轨迹。

石药集团与阿斯利康（2026年1月）：总金额185亿美元，依托石药专有的缓释给药技术平台及AI多肽发现平台，联合开发8个体重管理创新项目。首付款高达12亿美元，创下近年中国创新药出海首付新高。这是一次典型的技术平台型“打包出海”——跨国药企看中的不是单一产品，而是中国药企多年积累的平台能力。

恒瑞医药与百时美施贵宝（2026年5月）：总金额152亿美元，13款早期项目覆盖肿瘤、血液和免疫三大领域。恒瑞保留共同开发与共同商业化选择权，这意味着恒瑞不再仅仅是一个“供货商”，而是全球临床开发和商业化的深度参与者。

信达生物与辉瑞（2026年5月）：总金额105亿美元，12个肿瘤早期源头创新项目中，4个核心资产采用Co-Co模式，双方在美国及欧洲共享利润。信达获得6.5亿美元首付款，最高98.5亿美元里程碑付款。辉瑞CEO Albert Bourla在行业会议上直言，中国早期药物开发“成本仅为一半、速度却是三倍”，这解释了为何跨国药企不再等“果子熟了才摘”，而是选择在“播种期”就与中国药企并肩下田。

此外，2025年还有多笔重磅交易：三生制药与辉瑞达成60亿美元全球授权协议（首付款12.5亿美元）；信达生物与武田达成114亿美元三款癌症新药授权；荣昌生物与美国Vor Bio达成42.3亿美元授权交易。2025年，有4起海外授权交易的里程碑付款陆续到账，分别涉及百利天恒、中国生物制药、和黄医药和宜明昂科等药企。其中，百利天恒因其双抗ADC药物与百时美施贵宝的合作，收到2.5亿美元里程碑付款，创下国内ADC项目单笔里程碑收款纪录——这标志着中国创新药“出海价值兑现”已进入实质阶段。

图表15　2025-2026年创新药代表性重磅BD交易

资料来源：各企业公告，医药魔方，九思行研整理

4.3　中国创新药的全球竞争坐标

4.3.1　中国在研管线占全球比重的变化

交易数据的爆发并非空中楼阁，其背后是研发管线的持续积累。中国在研创新药管线的全球占比在过去十年经历了惊人的跃迁。2015年，中国贡献的全球创新药研发管线占比仅约4%。到2025年底，这一数字已攀升至33.7%——中国企业原研药品数量达4751个，超过美国的4019个，排名全球第一。十年间从4%到30%的跨越，是过去十年全球医药产业最深刻的结构性变化之一。

更值得关注的是新药进入临床的速度。自2020年起，中国新进入临床的创新药数量快速增长，2025年有827款原研创新药首次进入临床，数量位居全球第一，全球占比达47.4%。中国已成为全球新药临床前和早期临床研发的核心地区之一。这意味着当前交易数据的爆发，是研发管线持续积累后的自然释放——未来几年可交易的资产池仍在持续扩大。

4.3.2　中国First-in-Class管线的全球地位

如果说管线数量反映了“规模”，那么First-in-Class（首创新药）管线则反映了“质量”——这是衡量源头创新能力最核心的指标。中国在这一维度上的进步同样显著，但需要从不同口径来审视。

从年度新增自研FIC药品看，2015年中国企业自研进入临床的FIC创新药仅9个，全球占比不足10%；2024年已增至120个，全球占比达31%，仅次于美国的39%。十年间从9个到120个，增长超过13倍。这一数据反映的是“每年新增的FIC药品数量”在全球当年新增中的占比，体现了中国在源头创新方面的加速度。

从累计FIC药物存量看，2025年中国拥有1775种FIC药物，占全球份额的19%，与美国（4511种，占比48%）的差距正在缩小。这一口径反映的是“历史上累计研发成功的FIC药物”在全球存量中的占比。19%的存量占比虽然低于31%的年度新增占比，但恰恰说明中国FIC的增量贡献已经显著高于存量占比——追赶的速度在加快。

进入2026年，中国FIC活跃管线全球占比进一步升至约45%，首次在管线数量上超越美国。这一数据反映的是“当前处于活跃研发状态的FIC管线”在全球活跃管线中的占比，与年度新增和累计存量又有所不同。三个口径的同步提升——年度新增从不足10%到31%、累计存量达19%、活跃管线跃升至45%——构成了中国FIC创新能力从“追赶”到“并跑”的完整证据链。

同期，跨国药企（MNC）从中国采购的创新药管线数量已占其全球BD采购总量的30%，总金额占比高达71%。MNC对华BD首付款已占其全球BD首付款总额的52%。金额占比远超数量占比，反映出中国创新药资产已成为MNC补强管线的重要来源，且单笔交易的资产价值持续提升。

然而，从管线到获批上市之间仍有一段距离。2025年中国批准的76个创新药中，属于新靶点、新机制的首创新药为11个，其中仅4个为国内自主研发；而美国首发上市的FIC占比仍超60%。2026年上半年，这一差距被快速弥合——获批的38个1类创新药中，11个新靶点、新机制药品全部为国产。获批端FIC的“国产化率”从2025年的36%跃升至2026年上半年的100%，这是中国创新药质量提升最有力的注脚。

4.3.3　中国创新药全球创新位势的跃升

综合上述三个维度——交易规模、合作深度、研发质量——可以清晰地看到中国创新药全球位势的跃迁轨迹。

从交易规模看，中国已从2020年不足30亿美元的“边缘玩家”成长为占据全球近半壁江山的“核心供给方”。从合作深度看，中国药企已从“卖青苗”的一次性资产出售者，升级为Co-Co共同开发的全球创新生态深度参与者。从研发质量看，中国FIC管线全球占比从不足10%升至45%，获批端FIC国产化率从36%升至100%。

这三个维度的变化相互印证、彼此强化：研发质量的提升支撑了交易规模的爆发，交易规模的扩大又为更深度的合作提供了筹码，而深度合作反过来倒逼研发标准与国际接轨——形成了一个正向循环。当然，清醒地看，中国创新药仍然面临结构性挑战。当前超九成出海仍为传统License-out单向授权；获批端FIC的绝对数量与美国相比仍有差距；地缘政治、关税博弈、临床数据审查趋严等外部变量正在重新影响出海路径。但从“跟跑”到“并跑”乃至在部分赛道实现“领跑”的整体趋势已经确立，且仍在加速。

第五章　中国创新药竞争格局与企业生态

5.1　创新药头部企业竞争格局

5.1.1　创新药收入百亿梯队正式成型

2025年，百济神州、恒瑞医药、中国生物制药、翰森制药、信达生物5家企业率先跨过创新药年营收百亿门槛，合计收入超936亿元，占TOP10总收入的90%以上。这5家企业走出了三条截然不同的百亿路径：百济神州走全球化路线，以泽布替尼横扫全球市场，抗肿瘤药收入达377.70亿元，占总营收的98.81%；信达生物走本土效率路线，靠管线广度加极致商业化，7年完成从产品上市到百亿突破；恒瑞、中国生物制药、翰森制药则依托传统药企多年积累的商业化体系，快速兑现创新药价值。

百亿门槛之内是站稳脚跟的头部玩家，门槛之外是焦灼竞速的第二梯队。复星医药以98.93亿元的创新药收入仅差一步破百亿；先声药业63.04亿元、艾力斯51.72亿元，成为下一批百亿玩家的有力竞争者。100亿元正在成为中国创新药行业的“生死入场券”——跨过去，进入良性循环；跨不过去，面临的将是持续的生存压力。

图表16　2025年中国创新药“百亿俱乐部”成员

数据来源：各企业年报，药智网，药时空，九思行研整理

5.1.2　头部企业创新药收入与增长对比

在5家百亿企业中，位次分化同样显著。百济神州2025年全年营收达382.25亿元，同比增长40.46%，创新药收入（产品收入）377.70亿元，占总营收比重高达99%，是国内创新药企“聚焦创新”的极致代表。恒瑞医药以163.42亿元位列第二，中国生物制药以152.2亿元位列第三，翰森制药以123.54亿元位列第四，信达生物以119亿元位列第五。

增速方面同样呈现差异化特征。TOP10企业中，增速最快的是艾力斯（47%）、信达生物（45%）、百济神州（40%），均为以创新药为核心的Biotech；传统药企中，恒瑞医药、中国生物制药均实现26%的同比增长，翰森制药增速达30%，在庞大的营收基数下依然保持了双位数增长。百济神州2025年全年实现归母净利润14.61亿元，实现自上市以来首次全年盈利。从“烧钱”到“造血”的质变，正在头部企业中加速兑现。

5.1.3　市场集中度与马太效应分析

头部企业的崛起正在重塑整个行业的收入分布结构。2025年，5家百亿企业合计收入超936亿元，占TOP10总收入的90%以上。TOP10药企创新药收入合计突破千亿元。这种集中度意味着，TOP10之外的企业只能在不到10%的头部收入池中争夺份额。

更宏观的视角同样印证了这一趋势。根据中国医药工业信息中心数据，2025年百强企业主营业务收入合计约10002.2亿元。而仅TOP10的创新药收入就已突破千亿元。行业资源正在加速向头部集中——百强企业平均研发费用达8.4亿元，而中小Biotech的研发投入往往只有前者的零头。从“百花齐放”到“强者愈强”，中国创新药行业的竞争逻辑正在被彻底重写。

5.1.4　国产创新药在销售额TOP榜单中的席位变化

如果说企业收入反映的是“谁赚得多”，那么产品销售额TOP榜单则直接回答“什么药卖得好”——这是衡量国产创新药市场竞争力的最直观指标。

2025年中国市场创新药销售额TOP10榜单中，国产创新药以压倒性优势占据9个席位，唯一入围的外企品种是珐博进（中国）的罗沙司他胶囊。TOP10总销售额合计超265亿元。翰森制药的第三代EGFR-TKI阿美替尼以55.3亿元的销售额登顶榜首，成为2025年中国市场最畅销的创新药；艾力斯的伏美替尼以37.57亿元位列第二。

从治疗领域看，TOP10中有6款抗肿瘤药物，体现了肿瘤领域巨大的临床需求。从企业分布看，翰森制药以阿美替尼和氟马替尼两款产品上榜，合计销售额73.09亿元，成为最大赢家；恒瑞医药以海曲泊帕和瑞维鲁胺合计贡献36.13亿元。百济神州、艾力斯、先声药业、康方生物、海思科各有一款产品入围。国产创新药在终端销售榜单中的压倒性优势，标志着中国创新药企已完成从“研发追赶”到“市场主导”的关键跨越。

图表17　2025年中国市场创新药销售额TOP10（国产vs进口）

资料来源：药智网，九思行研整理

5.2　创新药产业区域分布与创新集群

5.2.1　长三角、京津冀、珠三角与成渝四大集群

中国创新药产业的空间分布呈现出高度集聚的特征。全国已形成以长三角为绝对核心，环渤海、珠三角、中西部为重要支撑的集群化发展格局。在178个国家高新区中，以生物医药为主导产业的达63个，占比超三分之一。

四大核心集群各具特色。长三角（上海张江、苏州BioBAY、杭州未来科技城）是全国生物医药产业规模最大、创新浓度最高的区域；苏州BioBAY集聚了信达生物、基石药业、康宁杰瑞等近600家生物医药企业。京津冀依托北京顶尖的科研资源与临床优势，形成了以中关村生命科学园、天津滨海新区为核心的高端创新策源地。珠三角（深圳坪山、广州国际生物岛、中山火炬开发区）聚焦抗体药物与细胞治疗。成渝经济圈作为后起之秀，在抗体药物、新型疫苗、高端化学药及细胞治疗等领域形成集聚态势。

图表18　2025年中国生物医药产业重点集群

资料来源：九思行研

5.2.2　代表性产业园区与企业分布特征

上海张江、苏州BioBAY和北京中关村构成了中国创新药产业园区的第一梯队。这些园区的企业分布呈现出鲜明的梯度特征：头部园区集聚跨国药企研发中心与头部Biotech，聚焦原创药与高端医疗器械；泰州医药、连云港、石家庄等园区则以本土大型药企为支柱，强于产业化与规模化生产；昆明、本溪等园区依托地方资源，发展特色中药、原料药等细分领域。

在省级分布上，根据2025年度中国医药工业百强企业榜单，江苏以17家入选企业排名第一，浙江（11家）、北京和山东（各10家）、广东（8家）分列第二至第五位。长三角三省一市合计入选近40家，占据了百强企业的近半壁江山，充分体现了该区域在创新药产业中的绝对主导地位。

图表19　2025年医药工业百强企业区域分布TOP5

数据来源：中国医药工业信息中心，九思行研整理

5.2.3　区域创新能力的梯度差异分析

从产业规模看，全国已形成清晰的梯度差异。头部园区（上海张江、苏州工业园区、成都高新区）产业规模领先；南京、泰州、连云港、济南、昆明等处于第二梯队；石家庄、长春、南宁等形成第三梯队。多数中西部和东北地区生物医药产业规模仍在百亿以下。这种梯度差异既反映了区域间经济发展水平与创新资源禀赋的差距，也意味着中西部和东北地区在承接产业转移、培育特色细分领域方面仍有较大的发展空间。成渝、武汉等区域正依托“国企+民企协同”的混合发展模式，构建差异化的创新生态体系。

5.3　创新药创新梯队与研发能力

5.3.1　百强药企与中小创新药企的分化态势

百强药企与中小Biotech之间的分化正在加剧。2025年，百强企业主营业务收入合计约10002.2亿元，较2024年微降0.5%，已连续四年回调。但百强企业在创新药获批方面的贡献依然突出——根据国家药监局数据，2025年全年批准上市1类创新药76个品种。百强企业在创新药获批中贡献显著。

与此同时，中小Biotech的生存压力持续加大。2026年一季度，120家药企出现亏损；但盈利企业同样亮眼——11家净利润超10亿元。行业正在经历残酷的优胜劣汰：有产品、有市场的企业加速跑出，缺乏核心竞争力的企业则被快速边缘化。

5.3.2　研发投入强度与企业创新能力

研发投入是衡量企业创新能力最直接的指标。2025年，恒瑞医药全年研发投入达87.24亿元，占营业收入比重达27.58%，累计研发投入已超500亿元。百济神州研发费用达155亿元。根据中国医药工业信息中心数据，2025年百强企业平均研发费用达8.4亿元，同比增长1.5%，研发投入强度提升至8.4%。

从全球视野看，中国药企的研发实力正在获得国际认可。国际知名咨询机构Citeline发布的《Pharma R&D Annual Review 2026》中，5家中国药企强势跻身全球研发管线TOP25：恒瑞医药升至第7位，中国生物制药第14位，石药集团第15位，复星医药第20位，齐鲁制药第24位。高强度的研发投入正在加速转化为商业化成果，形成了“投入－产出－再投入”的正向循环。

图表20　2025年头部创新药企业研发投入对比

数据来源：各企业年报，中国医药工业信息中心，九思行研整理

5.3.3　Biotech与Big Pharma的协同与竞争

中国创新药行业正在形成Biotech与Big Pharma既竞争又协同的共生格局。传统Big Pharma（恒瑞、中国生物制药、翰森等）凭借深厚的商业化积淀与成熟的销售网络，在创新药收入规模上占据优势。而Biotech（百济神州、信达生物、艾力斯等）则以更高的增速和更强的创新聚焦度，在细分赛道实现突破。

两者的关系正在从“泾渭分明”走向“深度融合”。跨国药企（MNC）与中国Biotech的合作日益紧密——2026年上半年，MNC从中国采购的创新药管线数量已占其全球BD采购总量的30%。本土Big Pharma也开始通过BD交易引入Biotech的管线资产。Biotech贡献源头创新，Big Pharma提供商业化能力，这种分工协作正在成为中国创新药产业效率提升的重要驱动力。

5.3.4　新兴技术平台企业的崛起

ADC和双抗是当前中国创新药领域最具活力的技术平台赛道。2026年6月，百利天恒的全球首款双抗ADC药物获批上市；康宁杰瑞的恩尼妥（KN026）成为中国首个胃癌二线HER2双抗。这些新兴技术平台企业的崛起，正在改写中国创新药的竞争版图。它们不再满足于Me-too或Me-better的跟随策略，而是在双抗ADC、实体瘤CAR-T等尚无成熟路径可循的前沿领域，实现了从源头发现到全球首发的系统性突破。平台能力已获验证的企业有望实现快速复制迭代，批量产出后续管线。如果说百亿梯队代表的是中国创新药的“今天”，那么这些新兴技术平台企业，正在定义中国创新药的“明天”。

第六章　中国创新药发展趋势与前景展望

图表21　2026-2030年中国创新药发展趋势总结

资料来源：九思行研

6.1　创新药从数量扩张到质量引领的范式转换

6.1.1　新靶点、新机制药物的源头创新突破

2026年上半年，一个质变信号已经出现——国家药监局批准的38个1类创新药中，11个新靶点、新机制药品全部为国产。从2025年的“11个中仅4个国产”（国产化率36%）到2026年上半年的“11个全部国产”（100%），这不是渐进式的改善，而是跨越式的跃升。这11个新靶点、新机制药品覆盖了抗肿瘤、抗感染、医学影像诊断、内分泌、血液系统疾病等多个领域，其中包括全球首款实体瘤CAR-T（科济药业）、全球首款双抗ADC（百利天恒）等具有全球首创意义的突破性品种。这些案例说明，中国创新药正在从“靶点跟随”走向“靶点原创”——不再满足于在已有靶点上做Me-too或Me-better，而是开始在全新靶点和全新机制上实现全球首发。

从全球FIC管线的视角看，这一趋势同样清晰。中国FIC管线全球占比已从2015年的不足10%升至2024年的31%，2025年中国拥有1775种FIC药物，占全球份额的19%。2026年第一季度中国FIC活跃管线全球占比已超过40%，正在快速接近并有望在管线数量上实现超越。当然，从管线到获批上市之间仍有一段距离。但2026年上半年获批端FIC“国产化率”从36%跃升至100%，已经给出了明确的信号——中国创新药正在从“数量扩张”走向“质量引领”。

6.1.2　AI制药等新技术对研发效率的重塑

AI与制药的深度融合，正在从根本上改变创新药研发的“效率天花板”。长期以来，创新药研发受困于“双十定律”——十年周期、十亿美元投入、成功率不足10%。AI技术的介入，正在打破这一效率极限。截至2026年上半年，全球已有170余条由AI设计或优化的药物管线进入临床阶段，其中十余款候选药物推进至Ⅲ期临床。AI已全面渗透至靶点识别、虚拟筛选、全新分子设计、ADMET预测以及自动化合成等核心环节，有效破解了传统高通量物理盲筛的通量极限。

中国市场同样在加速。2025年中国AI制药市场规模已突破6亿元。2026年1月，石药集团与阿斯利康签订战略研发合作，利用石药专有的多肽药物AI发现平台开发创新长效多肽药物；不到两年时间内，双方已达成四次早期药物开发合作。英矽智能在2026年上半年与施维雅、礼来、SK生物制药及武田制药达成四笔战略合作，潜在总价值接近70亿美元。传统药企与AI平台的合作正从早期的软件授权、单点项目合作，升级为深度战略协同。

AI制药的规模化应用，对创新药研发范式的重塑将是深远的——它不只是“让研发更快”，而是“让原本做不出来的药变得可以做出来”。随着AlphaFold2解决了蛋白质折叠预测难题、ChatGPT等生成式模型延伸至分子设计领域，药物研发正在从“读分子”向“写分子”跨越。未来3-5年，AI驱动的药物发现将成为创新药研发的标配工具，而非少数先锋企业的试验品。

图表22　AI制药市场规模与临床管线进展

数据来源：九思行研整理

6.1.3　基础研究向产业转化的加速通道

源头创新的另一面是基础研究向产业转化的效率。“十五五”规划纲要明确将生物医药产业列为战略性新兴产业；2026年政府工作报告首次将生物医药明确列为“新兴支柱产业”，使其地位对标集成电路与航空航天；《国民健康“十五五”规划》首次明确提出“全链条支持创新药和医疗器械发展应用”，“创新药”被提及7次，为历次五年规划之最。

在审评审批端，国家药监局2026年将IND审评时限从常规的60个工作日压缩至30天。在支付端，“十五五”规划提出“健全医保支持创新药和医疗器械高质量发展机制，完善创新药目录，鼓励商业保险扩大创新药支付范围”。从研发立项到临床审评再到医保支付，政策端正在构建一条全链条的加速通道。

6.2　创新药商业化兑现与盈利拐点

6.2.1　从“管线价值”到“销售收入”的转化

过去很长一段时间里，中国创新药企的价值评估高度依赖“管线估值”——有多少在研产品、覆盖多少靶点、处于什么临床阶段。这种估值逻辑的脆弱性在资本寒冬中暴露无遗。2026年的行业正在经历一次根本性的价值重估：市场不再为“故事”买单，而是要求“数据”和“收入”。百济神州2025年全年实现营业收入382.05亿元，同比增长40.4%，实现归母净利润14.22亿元，扭亏为盈；恒瑞医药2025年实现营业收入316.29亿元，创新药收入占比突破50%。头部创新药企2025年营收普遍实现30%以上高增长，在医药工业接近零增长的背景下，创新药板块“一枝独秀”。行业正从大额投入期迈入盈利兑现周期。2025年已有5家企业创新药收入突破百亿。从“管线价值”到“销售收入”的转化正在加速发生。

6.2.2　创新药企盈利能力的结构性分化

然而，“盈利”并非行业的普遍状态，而是少数头部企业的特权。2025年，百济神州、信达生物、荣昌生物实现扭亏为盈，但康方生物、百利天恒、君实生物仍处于亏损状态。头部与尾部之间的差距正在急剧扩大——有产品、有市场的企业加速跑出，缺乏核心竞争力的企业则被快速边缘化。

这种分化的背后是两种能力的较量：一是“把药做出来”的研发能力，二是“把药卖出去”的商业化能力。2026年一季度，已有11家药企净利润超10亿元；与此同时，120家药企仍在亏损。未来3-5年，这种分化只会进一步加剧。那些拥有重磅产品、强大商业化团队和全球化布局的企业将进入“盈利－再投入－更多产出”的正向循环；而那些产品同质化、商业化能力薄弱的企业将面临持续的生存压力。

6.2.3　医保支付扩容与多元支付体系的完善

支付端的变革是支撑商业化兑现的关键制度变量。2025年底，首版商保创新药目录正式发布，共纳入19种药品，包括CAR-T细胞治疗产品、神经母细胞瘤和戈谢病等罕见病治疗药物以及阿尔茨海默病治疗新药。2026年，国家医保局延续“双目录”同步申报机制，允许商保目录品种申报基本医保目录。2026年5月，国家医保局进一步明确，只要药品已进入2025年度商保目录，即使尚未获得国家药监局正式批准，也可获得医保目录申报资格。这一机制的本质，是对创新药医保准入进行了“价值分层”——高价值创新药上市初期先通过商业保险积累真实世界数据并降低成本，待条件成熟后再转入基本医保。2025年商业健康险对创新药械支付规模已达152亿元，同比增长23%，相当于每天有超过4000万元的高值药品通过商保渠道完成支付。医保与商保“双目录”的衔接机制正在从“概念”走向“落地”，未来3-5年有望显著缓解创新药“有药无市”的困境。

图表23　医保与商保“双目录”支付体系演进

资料来源：国家医保局，九思行研整理

6.3　创新药全球化2.0的纵深拓展与风险并存

6.3.1　自主开展全球多中心临床试验的趋势

2025年，我国国际多中心临床试验登记数量为410项，同比增长超过20%，较2020年翻了一番。境外申请人占比从2020年的22%下降至2025年的7%——越来越多的国际多中心临床试验由中国药企自主主导，而非被动参与。中国正在成为全球新药研发链条中不可或缺的一环。未来，中国药企将逐步参与甚至主导国际多中心临床试验，同步布局全球市场。

6.3.2　海外市场直接商业化布局的探索

自主出海的另一个维度是海外市场的直接商业化。百济神州是这一路径的先行者——2025年抗肿瘤药收入377.70亿元，其核心产品泽布替尼2025年全球销售额达280.67亿元，同比增长49%，已在全球75个国家和地区获批上市。康方生物依托自主双抗技术平台，2026年全球新药管线价值榜单中，依沃西位列全球第一，也是榜单前十中唯一的中国原研品种。2025年中国首次在新药首次上市数量上超过美国。从“管线出海”到“产品出海”再到“企业出海”，中国创新药的全球化正在层层深入。

6.3.3　全球专利集中到期带来的机遇窗口

全球范围内的“专利悬崖”正在为中国创新药打开一个结构性的机遇窗口。诺和诺德司美格鲁肽在中国的核心化合物专利已于2026年3月到期。据诺和诺德年报，司美格鲁肽2025年全球销售额约346亿美元。国内已有十余家药企提前布局司美格鲁肽生物类似药，华东医药、丽珠集团等处于第一梯队，有望于2026年集中获批上市。K药核心专利将于2028年到期，预计专利到期将在未来五年给默沙东带来约180亿美元的销售额损失。未来十年，全球生物类似药专利到期的市场规模预计将达到3200亿美元。对于已经建立起高质量研发和规模化生产能力的中国药企而言，这是一个千载难逢的“抢位”窗口——不仅可以在国内市场实现进口替代，更可以在全球市场参与份额争夺。

6.3.4　地缘政治与外部环境的不确定性

然而，全球化的另一面是日益复杂的地缘政治风险。中美科技竞争、关税博弈、临床数据审查趋严等外部变量正在重新影响出海路径。2026年上半年，尽管对外授权交易金额持续攀升，但部分交易因监管审查而延迟或调整结构。中国创新药企在享受全球化红利的同时，也必须面对一个不确定的外部环境。如何在“走出去”与“防风险”之间找到平衡，将是未来几年所有出海药企必须回答的问题。

6.4　创新药行业面临的挑战与隐忧

图表24　2025年中国创新药行业主要挑战汇总

资料来源：九思行研

6.4.1　产品商业化的“长尾效应”与市场分化

前文提到头部企业盈利改善，但这只是硬币的一面。例如2023年国内创新药企业销售额10亿元以上的创新产品有40个，占总产品数量的16.6%；排名前20的创新药产品销售收入占比为54.90%。另外营收不足1亿元的企业有15家，这些企业多具备共同特征——近期刚实现首款产品的商业化，或获得较大金额的技术授权收入。中国医药企业管理协会副会长曾指出，近一半国产创新药年销售额不足1亿元。行业正在经历残酷的优胜劣汰——有产品、有市场的企业加速跑出，缺乏核心竞争力的企业则被快速边缘化。未来3-5年，这种分化只会进一步加剧。“长尾效应”意味着大量投入了多年研发资源的管线无法实现商业回报。

6.4.2　医保支付能力与创新药高价的深层矛盾

这是中国创新药行业最根本的结构性矛盾之一。一方面，创新药的高研发成本需要高定价来覆盖；另一方面，中国医保体系的“保基本”定位决定了其支付能力的有限性。“五十万不谈，三十万不入”的行业惯例意味着，大量高价值创新药在上市初期无法进入医保。2025年首版商保目录的建立缓解了这一矛盾，但商保的支付规模（152亿元）与创新药的市场需求之间仍有巨大差距。2025年惠民保对创新药支付贡献值为18亿元，与上一年持平。当越来越多的国产FIC药物在中国首发上市，本土市场的普惠定价是否会折损其在全球市场的溢价空间——这是一个尚无答案的问题。

6.4.3　同质化竞争与靶点扎堆的结构性问题

中国创新药研发的同质化问题根深蒂固。据医药魔方NextPharma管线数据库统计，国内PD-1、ADC热门赛道分别有数十家企业扎堆申报。抗体药物大量集中在HER2、PD-1/PD-L1等靶点；CAR-T疗法集中在CD19和BCMA；基因疗法主要围绕VEGF。热门靶点扎堆导致稀缺的临床前资源集中于重复性验证，而非开拓性探索。即便药物成功上市，也可能因缺乏差异化优势而面临商业化竞争激烈、销售增长乏力的困境。2025至2026年，国内新药审批导向已彻底扭转——监管层不再为同质化改良药放行，资源全部向真正解决临床空白、拥有自主核心技术、全球首创的1类新药倾斜。但政策导向的转变与产业能力的提升之间存在时间差，同质化竞争的存量问题短期内难以彻底消化。

6.4.4　资本市场波动与融资环境的变化

资本市场的冷热交替是创新药行业面临的另一大不确定性。2025年全年，中国创新药领域融资呈现出“总量回暖但结构分化”的特征。据医药魔方MedAlpha数据库统计，2025年中国创新药一级市场全年融资总额为52.19亿美元，已逼近2019年的52.74亿美元水平；若包含二级市场，全口径融资总额达146.84亿美元，同比增长127%。全年全口径融资事件512件，同比增长约18%。融资的回暖主要集中在头部项目和大额融资，中小企业的融资环境并未根本改善。

进入2026年，融资环境出现明显回暖。2026年上半年中国创新药一级市场融资总金额达58.1亿美元，同比增长79.1%，已超越2025年全年水平。全球创新药一级市场融资总额达267.5亿美元，同比增长58.5%。分季度看，2026Q1和2026Q2融资分别达到180.2亿元和237.4亿元人民币。

二级市场方面，波动同样剧烈。自2025年9月阶段性高点后，创新药板块持续回调——万得创新药指数至2026年6月最低点跌幅达27%，港股通创新药指数同期跌幅达33%，近半年恒生创新药指数跌幅达24.96%。各大指数回撤幅度普遍在30%至40%之间。

资本市场的不确定性直接影响创新药企的融资能力和研发投入的持续性。BD交易正在成为替代融资的关键渠道——2025年对外授权首付款70亿美元，已远超同期一级市场融资规模。未来3-5年，中国创新药行业将越来越依赖“自我造血”（产品销售收入）和“技术换汇”（BD交易收入）来支撑研发投入，而非单纯依赖外部融资。