细胞治疗是将正常细胞或特定功能细胞，经生物工程获取、体外扩增和特殊培养等处理后，使其具备免疫增强、杀伤病原体与肿瘤细胞、促进组织修复再生等作用，再移植或输入到患者体内，通过替代受损细胞或强化免疫杀伤能力，达到治疗和缓解疾病效果的一种治疗方式。

近年来，随着细胞治疗不断在治疗包括癌症在内的多项重大疾病中产生新突破，细胞治疗药物已被称为继疫苗、抗生素之后，人类疾病治疗的第三次革命。

当前细胞治疗行业主要划分为免疫细胞治疗和干细胞治疗两类，其中免疫细胞治疗以CAR-T、TCR-T、NK细胞疗法为代表，通过基因工程改造患者自体或异体免疫细胞，赋予其特异性识别和杀伤肿瘤细胞的能力；干细胞治疗则利用间充质干细胞、造血干细胞、诱导多能干细胞等的自我更新和多向分化潜能，用于组织修复、免疫调节和退行性疾病治疗。

市场规模

全球细胞治疗市场正高速增长。2023年全球细胞治疗全产业市场规模约48.5亿美元，预计2032年达305.1亿美元，期间复合年增长率为22.6%。2023年中国市场规模为19.9亿美元，预计到2032年将增长至243.5亿美元，复合年增长率达32.1%，增速显著高于全球平均水平。

资料来源：Nova One Advisor，行研小组整理

在研管线

从细胞治疗在研管线数量看，中国在细胞治疗领域的研发活跃度领先于同期国际水平。数据显示，截至2025年10月，全球2385个细胞治疗在研管线中，有49%由中国企业主导，占比显著高于第二的美国（26%）。

资料来源：医药魔方，行研小组整理

从细胞类型来看，中国在研管线呈现多元化格局。截至2024年10月，中国共有148例干细胞药物获IND申请受理，其中106例已获批。在已获批IND的干细胞药物中，间充质干细胞药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型；iPSC来源功能细胞的干细胞药物已有10例获批。

从适应症覆盖面来看，细胞治疗正从传统的血液肿瘤领域向更广阔的实体瘤和自身免疫性疾病等领域拓展。国内在研管线已覆盖了包括移植物抗宿主病、膝骨关节炎、多发性硬化症、缺血性卒中、克罗恩病、肝硬化、特发性肺纤维化、复杂性肛瘘、急性呼吸窘迫综合征、银屑病、肝衰竭、慢性牙周炎、肺泡蛋白沉积症、孤独症等多种疾病。

产业发展现状

2010年代至今，细胞治疗产业进入商业化爆发期。以CAR-T疗法为代表，基于第二代CAR技术与CD19靶点的突破，其在复发/难治性血液肿瘤中展现出显著疗效。2017年，随着诺华Kymriah和吉利德Yescarta首批产品获批，细胞治疗正式进入商业化元年。此后，靶向BCMA等新靶点的产品陆续上市，适应症范围持续扩大，中国市场也于2021年启动。与此同时，其他技术路线的商业化亦取得突破：干细胞疗法有产品获批用于移植物抗宿主病；TCR-T疗法在实体瘤领域实现零的突破；基因编辑技术催生了首款CRISPR疗法Casgevy，用于治疗遗传性疾病。此外，具备“现货型”潜力的NK细胞疗法研发活跃。当前，产业已形成以CAR-T为核心，多种技术路线并行发展的商业化格局。

未来发展核心驱动

技术迭代是细胞治疗发展的核心引擎。细胞治疗行业目前正在着力攻克从个体化式生产向标准化、规模化、自动化转变的关键难题。传统的细胞制备严重依赖人工，存在批次间质量不稳定、成本高昂且产量有限的问题，基于3D悬浮培养、可降解微载体、封闭式自动化系统等新型工艺，行业已经能够实现单批次百亿乃至千亿级别细胞的生产，大幅降低厂房、能耗和污染风险，更通过标准化流程保证了细胞产品的质量稳定性和均一性。此外，AI技术也逐渐加速赋能从种子细胞筛选、生产工艺优化到个性化治疗方案制定的完整产业链条。

清晰、科学且具有前瞻性的政策监管体系，是细胞治疗健康快速发展的基本保障。近年来，中国已初步构建覆盖“研发—准入—支付”全链条的政策框架：在新药获批方面，国家药监局通过《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等规范明确研发与审评标准，并依托突破性治疗程序、附条件批准等加速通道推动多个干细胞产品进入中后期临床试验；2025年《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的出台，进一步强化临床研究全过程的质量与伦理监管，为产品科学审评与上市提供高位阶法规支撑。在试用落地方面，海南博鳌乐城先行区依托特许医疗政策开展多项干细胞技术临床应用，建立参考价格公示与全流程监管机制，系统积累真实世界数据与操作经验；《管理条例》将试点成果制度化，明确转化应用准入与评估标准，为技术向粤港澳大湾区、张江等创新区域有序拓展奠定基础。在医保支付方面，国家医保局基于先行区积累的疗效与成本数据推进卫生经济学评价，探索将高临床价值疗法纳入医保谈判；同步推动地方补充医保试点、商业保险产品开发，并试点“按疗效付费”等创新支付模式，着力构建兼顾创新激励、基金可持续与患者可及性的多元化支付体系。

巨大的终端需求是拉动整个产业前进的根本动力。细胞治疗市场空间源于对更有效疗法的迫切临床需求，从复发难治性血液肿瘤到帕金森病、糖尿病等重大慢性病和退行性疾病，巨大的未满足临床需求构成了细胞治疗发展的驱动力，市场规模的快速增长不仅源于新药的获批，也来自适应症的不断拓展和支付体系的多元探索。

干细胞概述

干细胞治疗通过将具有自我更新和分化能力的外源细胞导入患者体内，实现受损组织再生或细胞替代，已成为生物医学领域的一大热点。

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，可以分化成各种组织器官的祖细胞。这种分化能力可以为人类所用，比如用于组织器官损伤修复等，医学界称为“万用细胞”。

在临床研究与应用层面，干细胞治疗的主流方向可以大致分为两大类，即人多能干细胞（hPSC）及间充质干细胞（MSC）：

人多能干细胞，包括人类胚胎干细胞（hESC）和人类诱导多能干细胞（hiPSC）。虽然hPSC研究在再生医学、疾病建模、药物筛选和发现及基于干细胞的治疗应用等领域已取得一些成果，但在实际的临床试验环境中，由于伦理问题和严格监管，hESC的使用受到了较大的限制，支持其应用前景的临床数据较为有限。

间充质干细胞（间充质基质细胞），一般来说，MSC可从多种组织类型中分离出来，但所有这些类型都可以分为两大来源，即成人和围产期来源。成人来源的MSC是指人体中可分离MSC的特定组织，包括骨髓、脂肪组织、牙髓、外周血、经血、肌肉等；围产期来源的MSC包括脐带来源的成分，例如脐带、华通氏胶、脐带血，以及胎盘结构等。因此，MSC的来源覆盖了多种组织，其获取途径多样，为多种疾病适应症提供了理论基础，在疾病靶向化选择上有更大的操作空间，并且在伦理、安全性、供体匹配等方面更有灵活性。

干细胞产业链

干细胞行业产业链中游药物开发是产业增长的核心驱动力，即将迎来高速爆发期。干细胞的来源受国家严格监管，胚胎干细胞仅来源于国家级科研中心与资源库，造血干细胞仅来源于7家法定脐带血库或自体储存，诱导多能干细胞可在医疗机构及企业由体细胞重编程获得。

资料来源：行研小组整理

市场规模

据Frost & Sullivan统计及预测，2025年全球干细胞来源药物市场规模达约7亿美元，预计至2030年将达到114亿美元；2025年国内干细胞医疗开始形成，预计至2030年增长至180亿元人民币，2027至2030年复合年增长率将达137%。

资料来源：Frost & Sullivan，行研小组整理

资料来源：Frost & Sullivan，行研小组整理

目前全球已有十余款干细胞药品获批上市（不含造血干细胞），中国已有超200款干细胞药物临床试验申请获得受理。临床和研究中发展最火热的干细胞类型主要包括间充质干细胞和诱导多能干细胞。

间充质干细胞是全球干细胞疗法领域早期的核心研究热点，海内外近年迎来多款里程碑式产品获批上市，行业热度得到显著提振，但其存在分化能力有限的固有短板，复杂疾病治疗潜力远不及胚胎干细胞与诱导多能干细胞。

在研管线格局

从细胞类型看，研发力量主要集中于诱导多能干细胞、间充质干细胞和造血干细胞三大方向。其中，iPSC凭借其无限增殖能力和多向分化潜能，成为近年来最前沿、增长最快的领域，其管线覆盖了从神经退行性疾病、糖尿病到癌症治疗等多个重大难治性疾病领域。

在研发策略上，异体现货型细胞产品成为主流。为了克服免疫排斥难题，全球管线主要探索几种路径：一是像日本建立HLA配型库，用有限的细胞株覆盖大量人群；二是利用基因编辑技术敲除引起免疫排斥的关键基因，开发通用型细胞产品；三是将细胞移植到眼、中枢神经等免疫豁免部位，以降低排斥反应。

从疾病领域看，管线分布高度集中，聚焦于当前医疗需求最为迫切的领域。神经系统疾病（如帕金森病、脊髓损伤、癫痫）是投入最集中的方向之一，多家公司的iPSC衍生神经元产品已进入临床中后期。癌症免疫治疗是另一大热点，众多企业致力于开发iPSC衍生的现货型CAR-NK、CAR-T细胞产品，以期解决传统自体CAR-T疗法成本高昂、制备周期长的问题。

从地域分布来看，美国在临床试验数量上保持领先，全面布局了各类干细胞疗法。日本作为iPSC技术的发源地，在异体iPSC疗法临床转化方面走在前列。中国则已成为全球干细胞研究的重要力量，研发管线增长迅速，但整体上仍以间充质干细胞药物为主，iPSC疗法多处于临床早期阶段，在后期临床推进和重磅产品落地方面仍需时间积累与突破。

前瞻性分析

当前，干细胞治疗产业正处于从实验室研究向规模化临床应用转化的重要节点，技术演进呈现阶梯式格局。

作为当前最成熟的技术路线，MSC将在未来两年内继续引领市场转化，其临床方向主要集中在自身免疫与炎症性疾病、骨关节疾病以及呼吸系统疾病领域。然而，MSC疗法下一阶段的技术重心将由单纯的有效性验证转向解决规模化生产与一致性控制的结构性难题，克服细胞异质性、建立标准化的效力评价指标以及解决静脉输注后的肺部滞留问题，是该技术实现商业价值的关键。相比之下，诱导多能干细胞被视为产业未来的主力，其核心潜力在于可制备成现货型产品，从而根本性解决定制化治疗成本高昂的问题。

目前iPSC临床重点攻克方向集中在帕金森病与1型糖尿病等大适应症，预计即将进入产品集中上市的关键窗口期，但残留未分化细胞导致的致瘤风险及基因稳定性问题仍是可能影响其上市的主要技术难点。此外，基因编辑技术与干细胞的结合正在成为新趋势，通过纠正遗传突变或增强细胞功能，此类融合疗法有望成为遗传病治疗的标准配置，进一步提升干细胞治疗的临床价值。

从商业化前景来看，中国产业正经历从存储主导向治疗主导的转型，随着首款新药获批及50多个新适应症的预期放量，产业链价值重心正加速向下游临床治疗转移。在定价策略上，中国市场展现出显著的成本优势，相比美国百万美元级别的治疗费用，国产干细胞药物定价可能远低于美国同类产品，更有利于干细胞产品在中国的市场渗透。

■ 干细胞治疗行业正处在从实验室研究向规模化商业应用转折的关键时期

当前，诱导多能干细胞技术路线展现出显著优势，它通过将体细胞重编程为多能干细胞，不仅规避了胚胎干细胞的伦理争议，更为实现现货型细胞药物的规模化、标准化生产奠定了基础，这使得诱导多能干细胞在重大慢性病及退行性疾病治疗领域呈现出巨大的临床转化与市场潜力。

■ 对干细胞治疗领域的投资需秉持长期视角与专业洞察

行业迈向成熟的道路上依然面临严峻挑战，建议重点关注在iPSC定向分化、规模化扩增、质量控制和成本控制等核心环节拥有独特技术平台和专利壁垒的企业。应优先在帕金森病、糖尿病、眼科疾病等具有明确临床需求和庞大患者群体的适应症上布局，选择研发管线推进扎实、临床数据披露充分且符合国际规范的项目。

■ 技术不确定性风险

目前，干细胞治疗的疗效稳定性和安全性仍是重大挑战，如间充质干细胞治疗在某些患者身上效果显著，但对另一些患者可能无效，这种个体差异巨大的反应机制尚未被完全阐明。在安全性方面，多能干细胞虽然分化潜力巨大，被视为未来的方向，但其在体内存在无序分化的倾向，可能形成畸胎瘤等肿瘤，是制约其临床应用的最大安全隐患。

■ 政策变化及法律合规风险

干细胞产业在国际和国内均是受严格监管的领域，政策法律的调整会对企业的运营产生深远影响。在具体运营中，研发若涉及采集和使用人体组织样本，必须严格遵守《人类遗传资源管理条例》及其实施细则，违规采集或对外提供我国人类遗传资源将面临严重处罚，特别是涉及胚胎干细胞时，还存在特定的伦理考量，仍是监管尚未开放的争议领域。

■ 依赖资金及人才支持风险

干细胞产业是典型的技术密集型和资金密集型产业，对企业而言，能否在漫长研发周期中获得稳定的资金支持，并在资本市场波动中维持投资者信心，是关乎生存的关键。同时，该领域对复合型高端人才的需求亦十分迫切，此类顶尖人才的培养周期长，目前市场供给相对不足，也成为制约企业创新和研发效率的瓶颈之一。

■ 商业化落地面临挑战风险

产品成功获批上市后，干细胞疗法距真正实现大规模商业化并惠及广大患者仍面临诸多现实挑战，首要障碍是成本与支付，其次是市场教育与理性认知的挑战。