异基因造血干细胞移植后的血液肿瘤患者，常常经历预处理、广谱抗菌药、黏膜损伤和持续免疫抑制。肠道菌群多样性下降，可能与感染和移植物抗宿主病（GVHD）风险相关。

一、研究怎么做的？

研究者设计了一项随机、双盲、安慰剂对照试验，目标是观察健康供者FMT在异基因造血干细胞移植早期，能否减少重度急性GVHD。论文此次公布的不是最终随机对照结果，而是正式随机阶段前的单臂run-in阶段。

共有20名患者实际接受FMT：供者1组6人、供者2组6人、供者3组8人；另有14名已入组患者尚未开始FMT。FMT在移植后中位第25天开始，范围为第19–40天。这里的“定植”是指供者来源的菌群在受者肠道中留下并形成可检测的生态变化，不等同于症状改善，也不等同于GVHD被预防。

二、临床结局：有数字，但不是疗效对照

• 第180天总生存率：95%；
• 第180天非复发死亡率：0%；
• 复发：3例，占15%；
• II–IV级急性GVHD：6例，占30%；
• III–IV级急性GVHD：3例，占15%。

3例III–IV级急性GVHD都出现在供者1组。多数急性GVHD病例对激素有反应；其中1例迟发性下消化道III级GVHD伴大量腹泻、CMV病毒血症和长期住院，除激素外还需要芦可替尼和体外光分离置换治疗。

这些结果值得报告，但不能直接解释为“FMT把GVHD降到了15%”。研究没有同时设置一个不接受FMT的可比对照组，也没有公布FMT组与安慰剂组之间的风险比、绝对风险差或生存差异。患者的基础疾病、预处理方案、移植平台、抗菌药暴露和GVHD预防方案，都可能影响上述结局。

三、安全性：没有明确的FMT相关严重信号，但不能写成“FMT安全”

安全性方面，19/20名患者完成了计划中的1周FMT。1名患者在第5天停止，原因是CMV病毒血症和皮疹；后续判断皮疹更符合磺胺类药物过敏，研究者也认为CMV风险与患者及移植供者的血清状态有关，而不是由FMT造成。

研究报告称，没有发生3级及以上、被认为与FMT相关的不良事件。多数患者出现的是短暂的1–2级胃肠道症状。研究中还记录了两个剂量限制性事件：FMT后第17天发现幽门螺杆菌感染，供者粪便抗原阳性但宏基因组测序未检出幽门螺杆菌DNA；FMT后第6天发生艰难梭菌感染，口服万古霉素后迅速缓解，供者均为艰难梭菌PCR阴性。两者均未被研究者认为与FMT有关。

“没有明确归因于FMT的严重不良事件”不等于“FMT已经被证实安全”。研究只有20名患者，且FMT是在供者筛查、制备和感染监测条件下完成的，不能外推到未经监管的菌群胶囊、家庭灌肠或自制FMT。

四、供者比较：定植率不同，但不能当成GVHD疗效比较

按物种层面计算，平均定植率在供者1、供者2、供者3组分别约为54%、60%和67%；中位定植率分别为57%（IQR 45–66%）、72%（IQR 41–75%）和66%（IQR 56–81%）。在校正移植前菌群多样性和供受者性别匹配后，供者3与供者1、供者2的差异分别出现统计学信号，P值为0.02和0.03。因此，研究团队选择供者3进入后续随机阶段。

供者3的较高定植率说明供者菌群可能影响生态变化，但不等于供者3已经证明能预防GVHD。供者1组3例重度急性GVHD也只能作为警示性现象，不能证明供者1导致GVHD。每个供者对应的患者数量很少，而且患者的移植和用药背景并不完全相同。

五、这项研究能支持什么，不能支持什么？

它提供了初步的临床结局和安全性观察，但没有证明FMT可以降低重度急性GVHD，也没有证明FMT比安慰剂更安全。当前结果来自随机阶段前的单臂供者筛选阶段，不能计算FMT相对对照组的疗效差异或安全性差异。

它提示，在进入正式疗效验证前，必须先把供者选择和定植能力做好。后续正式随机阶段使用供者3对安慰剂，最终结果仍需要单独公布。

六、患者现在该怎么理解？

正在接受异基因造血干细胞移植的患者，首先要由移植团队监测发热、菌血症、腹泻、腹痛、血便、CMV病毒血症、中性粒细胞恢复、黏膜屏障和营养状态。出现这些问题时，重点是及时鉴别感染、药物不良反应和GVHD，而不是自行寻找FMT。

• 不要自行购买供者菌液、菌群胶囊或在家灌肠；
• 如果参加FMT或标准化菌群治疗研究，应问清供者筛查、制备和感染监测流程；
• FMT、菌群胶囊和活菌制剂不替代抗感染治疗、GVHD标准治疗、营养支持或移植方案。

证据等级

这是初步临床证据：有真实人体数据，也有临床结局和安全性报告，但当前结果来自随机阶段前的单臂供者筛选阶段，样本量小、患者和移植方案存在异质性，不能作为FMT抗GVHD疗效的定论。

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参考资料

1. Reddi S, Senyshyn L, Ebadi M, et al. Fecal microbiota transplantation to prevent acute graft-versus-host disease: pre-planned interim analysis of donor effect. Nature Communications. 2025;16(1):1034. PMID:39863610. DOI:10.1038/s41467-025-56375-y. ClinicalTrials.gov:NCT06026371.
2. 中国抗癌协会肿瘤与微生态专业委员会. 肠道微生态与造血干细胞移植相关性中国专家共识（2026版）. 国际肿瘤学杂志. 2026;53(7):388-397. DOI:10.3760/cma.j.cn371439-20260308-00064.（用于移植期微生态和安全边界背景，不将共识背景等同于FMT疗效证据。）

本文仅作医学科普，不构成个体化诊疗建议。FMT属于研究性或受监管的医疗操作；移植患者是否适合参加相关研究，应由移植医疗团队评估，不应自行实施或停用标准治疗。