一行业界定与研究框架：AI+新药的定义、边界与破局逻辑

▍1.1 什么是AI+新药：概念界定与技术内涵

AI+新药（又称AI制药、AIDD——AI-driven/assisted Drug Discovery，海外常称TechBio），是指将机器学习、深度学习、生成式人工智能、大语言模型、分子动力学与量子物理计算等技术系统性嵌入药物研发全流程，以提升研发效率、拓展药物创新空间的技术与产业形态。

其覆盖环节包括：新药发现（靶点发现与验证、虚拟筛选、蛋白质结构预测）、新药开发（ADMET预测、晶型预测、合成路径设计）、临床试验优化（患者分层、剂量预测、终点设计）乃至上市后的真实世界研究与药物警戒。

需要强调的是，行业当前阶段的准确定位是“AI辅助制药”：AI的价值集中在研发前端（临床前），能够显著压缩候选化合物发现与优化周期，但无法替代临床开发、注册与商业化等重资本环节，也无法绕过生物学验证的硬约束。

▍1.2 破局逻辑：AI正在打破“双十定律”

传统新药研发遵循“双十定律”——约10年时间、超10亿美元投入、整体临床成功率不足10%。近十年行业研发回报持续恶化，MNC面临2025—2030年专利悬崖（K药、E药、O药等重磅产品陆续到期），对新供给的渴求构成了AI制药需求的第一性来源。

AI对研发效率的改善已获得多家独立机构验证。据Nature Reviews统计数据与英矽智能披露，在由靶点（Target）到苗头化合物（Hit）、由Hit到先导化合物（Lead）、再由Lead优化至临床前候选药物（PCC）的三个阶段，传统方法的平均资本支出分别为0.94亿、1.66亿和4.14亿美元；AI可将其分别压缩至约0.02亿、0.04亿和0.02亿美元，缩减比例均超过90%；对应研发周期由约12、18、24个月缩短至2、4、11个月，节省54%—83%。

图1：AI赋能新药研发全流程及介入点（原理图）

资料来源：Nature Reviews Drug Discovery、Insilico Medicine招股书、浙商证券、兴业证券研报，本报告整理绘制

图2：AI vs 传统方法：临床前阶段成本与周期对比

资料来源：Nature Reviews统计数据、Insilico Medicine披露，转引自医药魔方（2026年3月）

▍1.3 行业发展的四个阶段与本报告的分析框架

复盘产业发展，AI制药经历了四个阶段：其一，1990年代的计算机辅助药物设计（CADD）萌芽期（薛定谔成立，1990）；其二，2015年前后的AI制药创业潮；其三，2020年AlphaFold2破解蛋白质折叠难题后的资本狂热期（2021年中国融资达99.6亿元峰值）；其四，2023年低谷调整与2025年以来的价值兑现期。

本报告采用“技术—产业—资本—监管”四维分析框架：以技术栈拆解回答“AI到底能做什么、不能做什么”；以产业链与市场空间回答“钱从哪里来、到哪里去”；以商业化验证（融资、BD、临床数据）回答“泡沫是否已被挤出”；最终落脚于一级市场投资逻辑——回答专业医疗投资人最关心的问题：这个赛道的钱应该怎么投、投给谁、什么时候退出。

二技术原理与演进路径：从AlphaFold3到干湿闭环

▍2.1 技术栈全景：五层架构

AI制药的技术体系可拆解为算力层、数据层、模型层、平台层与应用层五层架构。其中，数据层与平台层（干湿闭环能力）是当前行业公认的核心壁垒来源——单纯算法优势难以持续，6个月一迭代的大模型无法形成长期壁垒。

图3：AI制药技术栈分层架构

资料来源：公开技术文献、浙商证券、国泰海通证券研报，本报告整理绘制

▍2.2 核心模型体系：四大技术路线

■ （一）蛋白质结构预测：AlphaFold系列开启“数字显微镜”时代

DeepMind于2024年5月在Nature发表的AlphaFold 3，将预测边界从单链蛋白折叠推进到蛋白质、DNA、RNA、小分子配体、翻译后修饰与金属离子的多分子联合建模。其采用Pairformer架构（48个注意力模块）与生成式扩散模块（直接作用于三维笛卡尔坐标），在PoseBusters基准上以76%的首位预测成功率超越传统物理对接方法约50%。2024年10月，诺贝尔化学奖授予Demis Hassabis与John Jumper，标志学术界对该技术路线的最终背书。

2026年2月，Isomorphic Labs发布更新的药物设计引擎，在最难的低序列相似性配体结合案例上将预测准确率提升约一倍，显示该品类仍在快速迭代。开源侧，David Baker实验室的RoseTTAFold All-Atom与国内字节系的Protenix（现迭代至v2版本）、智源OpenComplex 2等构成替代路径。

■ （二）生成式分子设计：扩散模型重塑“从头设计”

生成式AI实现了从“筛选已有分子”到“创造新分子”的范式跃迁。技术路线上，扩散模型（Diffusion Model）从随机原子噪声出发迭代去噪生成三维分子构型；RFdiffusion将结构预测网络改造为生成模型，实现全新蛋白质骨架设计，其后续版本已能在单一全原子框架内原生建模蛋白质、配体与核酸。英矽智能早在2016年即率先将生成对抗网络（GAN）应用于药物设计，其Chemistry42平台已累计提名33个临床前候选化合物。

图4：生成式扩散模型：从随机噪声到有序分子结构（AI生成示意图）

资料来源：AI图像生成工具生成（WorkBuddy），本报告标注

■ （三）生物基础大模型与基因组学模型

Meta的ESM系列蛋白质语言模型以预测速度见长（较AlphaFold快达60倍），适合大规模宏基因组扫描；Arc Institute与NVIDIA合作的Evo 2以超过9万亿核苷酸、10万余物种训练，最大配置400亿参数、支持约100万碱基对单核苷酸分辨率上下文窗口，2026年3月发表于Nature，已能识别人类基因致病突变并生成新型基因组序列。国内代表包括百图生科xTrimo V4（2680亿参数）、分子之心NewOrigin等。

■ （四）物理+AI混合计算：从经验到第一性原理

以深势科技Deep Potential方法为代表（2020年获高性能计算最高奖戈登贝尔奖），用深度神经网络拟合量子力学势能面，计算速度较传统第一性原理方法提升数个数量级；薛定谔（Schrödinger）则是该路线全球商业化标杆——2025年营收约2.4亿美元，软件订阅占比约60%，全球Top20药企渗透率接近100%。

▍2.3 干湿闭环（DBTL）：从“算得快”到“验证得动”

AI制药平台的核心工作范式是DBTL闭环：Design（AI生成数千至百万级候选序列）→ Build（基因合成/蛋白表达实体化）→ Test（高通量结合力与成药性检测）→ Learn（实验数据回灌模型迭代）。兴业证券指出，当前AI药物研发的“决速步骤”不在于模型跑得有多快，而在于湿实验数据产生得有多快——这使高通量自动化实验室成为平台能力的分水岭。晶泰科技自动化实验室月产30万条数据的能力，即被视为其平台商业化的关键验证信号。

图5：AI制药DBTL干湿闭环原理

资料来源：浙商证券《AI制药行业深度报告》、晶泰科技/英矽智能公开资料，本报告整理绘制

图6：自动化“自驱动实验室”：湿实验产能决定AI迭代速度（AI生成示意图）

资料来源：AI图像生成工具生成（WorkBuddy），本报告标注

▍2.4 技术能力边界：AI做不到什么

严谨起见，必须明确当前技术的四条边界：其一，AlphaFold 3对含金属辅因子酶活性位点的预测准确率明显下降，对共价抑制剂与PROTAC等涉及化学反应成键的体系仍缺乏充分验证；其二，AI本质是相关性学习而非因果机制理解，无法回答“抑制靶点B能否改变疾病C进程”这一需人体试验回答的生物学问题；其三，高质量负样本（无活性/毒性数据）严重稀缺，导致预测偏乐观、假阳性率高；其四，AI无法替代临床开发与商业化能力。

三产业链与市场空间：多口径交叉验证

▍3.1 产业链全景：上游“卖水人”逻辑强化

AI制药产业链上游为数据供给（公共数据库、自产实验数据、真实世界数据）、算力供给、试剂耗材（基因/蛋白合成）与湿实验服务；中游为AI制药平台（AI+CRO、AI+Biotech、AI+SaaS）与AI4S基础设施；下游为MNC与国内药企、CXO、投资者及支付方。

图7：AI制药产业链全景图

资料来源：智药局、医药魔方、兴业证券研报，本报告整理绘制

值得重点关注的是产业链利润分配的新变化：AI“干实验”越快，湿实验承接的增量订单越大。订单模式已从传统的单个蛋白合成，转变为对上万条设计序列提供高通量合成、表达、性能检测并回传原始数据的批量订单，单笔订单规模从万级美元跃升至千万甚至上亿美金。产业验证信号密集出现：金斯瑞生物科技2026年9月11日配售募资约23.27亿港元，其中约70%（约16.29亿港元）用于扩大AIDD平台产能与自动化高通量湿实验室；Adaptyv Bio过去一年收入增长近10倍并完成4000万美元A轮融资；Chai Discovery成立不到两年半估值达38亿美元。

图8：AI制药上游“卖水人”受益逻辑

资料来源：东方财富、同花顺财经、财联社、兴业证券研报，本报告整理

▍3.2 市场规模：多口径交叉验证

市场规模的口径差异极大，必须交叉验证后谨慎引用。本报告汇总五个主要口径如下：

图9：全球AI制药市场规模——多来源交叉验证对照表

资料来源：Insilico Medicine招股书、Evaluate Pharma、BCC Research、biotech-intelligence、浙商证券、中国信通院等（2026年9月）

交叉验证结论：各来源因统计口径不同（软件订阅/合同收入/全流程赋能费用/中国市场）数值差异显著。本报告以Insilico Medicine招股书口径为基准——2023年全球AI赋能药物研发费用市场119亿美元，2032年有望增至746亿美元，CAGR 22.6%；其他口径作为敏感性参考。中国市场方面，据浙商证券等预测，2025—2030年中国智能制药行业将迎来高速发展期，市场规模预计突破5000亿元，年复合增长率维持在15%以上。

图10：全球AI赋能药物研发市场规模及预测（2023—2032E）

资料来源：Insilico Medicine招股书（2023年119亿美元、2032年746亿美元、CAGR 22.6%）；2027年起为按CAGR外推的预测值

▍3.3 商业模式：SaaS、AI+CRO、AI+Biotech三分天下

行业存在三种主要商业模式。SaaS模式向药企出售软件订阅服务，现金流稳定但不承担管线风险，赋能环节有限、市场规模小，头部公司（薛定谔）或已触达天花板；AI+CRO模式利用AI技术优势承接药物研发外包，现金流好且可积累数据，但毛利较低、受创新药景气度影响大；AI+Biotech模式以AI赋能自研管线，通过对外授权/合作/自主上市创收，单笔价值最高但周期最长、现金流压力最大。

图11：AI制药三种商业模式对比

资料来源：医药魔方、浙商证券、国泰海通证券研报，本报告整理

▍3.4 融资市场：一级市场资金向AI集中

2024年全球AI+药物研发融资总额58亿美元、128起，其中美国64起、中国37起；2022—2025年累计流入AI药物发现领域的资金约340亿美元；截至2026年，全球AI制药公司已超350家、累计融资超400亿美元。

2026年上半年的结构性特征是“事件少、金额大”：全球创新药一级市场融资事件505起（同比+6.1%），AI制药相关融资事件数量占比仅11.5%，但金额占比达19.2%（同比+4.6pct）——资本不再撒网式布局，而是集中押注少数具备平台能力和管线验证的头部企业，AI制药已成长为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道。

图12：AI制药一级市场融资：全球占比与中国趋势

资料来源：医药魔方、研发客、华安基金《洞见月报》、浙商证券研报（2026年9月）

四竞争格局：全球与中国阵营的竞合

▍4.1 全球格局：五大派系与标杆公司

全球AI制药竞争格局可按技术路线归纳为五大派系：生成化学派（英矽智能、Iambic、Genesis）、表型筛选派（Recursion、insitro）、端到端平台派（Isomorphic Labs、Xaira）、知识图谱/老药新用派（BenevolentAI，已退市）与物理+机器学习派（薛定谔）。资金维度上，Isomorphic Labs（Alphabet系，2026年5月完成21亿美元B轮，累计权益+交易价值超27亿美元）、Xaira Therapeutics（13亿美元史上最大首发轮）、英矽智能（已上市）、Recursion（并购Exscientia后上市）构成第一梯队；Eikon、insitro、Iambic、Genesis、Chai Discovery为第二梯队。

图13：全球AI制药竞争格局（气泡大小≈累计融资/交易规模）

资料来源：公司公告、PitchBook、Tracxn、Value Add VC、医药魔方，本报告综合评估绘制（2026年9月）

▍4.2 中国格局：“三小龙”领跑，百舸争流

据智药局统计，中国AI制药公司已达113家，94%密集分布于北京、长三角与大湾区，形成“三足鼎立”的空间格局。梯队划分上：

图14：中国AI制药企业梯队图谱（2026年9月）

资料来源：eNet硅谷动力《2026中国AI制药企业TOP30》、智药局、医药魔方、各公司公告

表1：中国AI制药“三小龙”2026年上半年经营对比

资料来源：各公司2026年中期业绩公告、上海证券报《大额BD交易“扮靓”上半年成绩单》（2026年9月）、经济参考报（2026年9月1日）。*晶泰科技剔除去年同期DoveTree 5100万美元首付款高基数后，收入实际同比+73.8%。

■ 重点公司速览

英矽智能：2014年由Alex Zhavoronkov创立，Pharma.AI平台覆盖靶点发现（PandaOmics）、分子生成（Chemistry42）与临床预测全流程；累计提名33个PCC（其中6个靶点为潜在全球首创）、10条管线进入临床；2025年12月港股上市为当年最大Biotech IPO（公开发售约1427倍超额认购）；现金及投资组合5.85亿美元。

晶泰科技：2014年创立于波士顿、2015年落地深圳，“量子物理+AI+机器人自动化”四维融合，2024年6月以18C章成为“AI制药第一股”；2025年营收8.03亿元（+201.2%）、年内利润1.35亿元实现首次盈利；自研AiTEM平台在恒瑞医药完成本地化部署，MTS-004达成III期主要终点；近40条自研管线中3条已进临床。

剂泰科技：2020年成立，“AI+药物递送”差异化定位，自研METiSLipidLM脂质语言模型打造百万级脂质库、突破LNP国际专利壁垒；2026年5月13日上市成为全球“AI药物递送第一股”（公开发售6910倍超额认购、首日+126.67%）；MTS-105获美国FDA孤儿药资格。

新变量——Anew Labs（新生探途）：2026年9月16日，字节跳动分拆的AI制药主体完成2.9亿美元天使轮融资（投后估值15亿美元，字节保留56%控股），红杉中国、IDG资本、高瓴创投、五源资本、高榕创投、春华创投及中国生物制药等医药产业集团参投；核心团队约50人，已发布Protenix v2与蛋白结合剂设计工具PXDesign，并开发出全球首个“全谱”IL-17小分子抑制剂（临床前）。该事件被市场视为科技巨头正式以独立主体下场AI制药的标志性信号，直接催化9月17日A股CRO、创新药板块大涨（近岸蛋白20cm涨停，金斯瑞生物科技港股一度涨超16%）。

其他值得关注的标的：华深智药（2026年3月通过海外公司Earendil Labs完成7.87亿美元B轮，创2026年全球生物技术融资纪录；与赛诺菲累计合作超44亿美元，正筹备港股IPO）；百图生科（xTrimo V4达2680亿参数，2026年3月保密递表港交所）；深势科技（C轮超8亿元，AI4S基础设施定位，对标薛定谔）；分子之心（A轮系列累计超亿美元，抗体-抗原界面预测精度超越AlphaFold 3开源模型）；望石智慧（SWA1211获中美双报临床许可）；德睿智药（MDR-001 GLP-1受体激动剂启动中国III期）。

▍4.3 科技巨头与MNC：从“买分子”到“买平台”的军备竞赛

2026年以来，MNC与科技巨头密集布局，且交易逻辑发生质变——采购标的从“单个分子”变为“整套AI研发体系”（多Agent平台、干湿闭环系统、持续迭代能力），交易从“验证管线价值”升级为“采购研发效率底座”。

表2：2026年MNC×AI制药重点交易与布局（截至2026年9月17日）

资料来源：财联社、VCBeat、浙商证券、note.com交易梳理、公司公告（2026年1—9月）。注：总额多为含研发/注册/销售里程碑的或有支付。

交易结构的关键警示：Biobucks≠真金白银。2025年AI制药合作公告总价值超150亿美元，但多家大型交易的首付款仅占总额约2%；礼来×英矽27.5亿美元交易中首付款仅1.15亿美元（约4%）；赛诺菲×Exscientia总额最高52亿美元、首付款仅1亿美元。评估交易含金量必须穿透看首付款与研发费用支持。

图15：代表性MNC×AI制药BD交易：首付款vs合约总价值

资料来源：公司公告、Evaluate Pharma、浙商证券、财联社、医药魔方（截至2026年9月17日）

五商业化验证：融资、BD与临床的证据链

▍5.1 临床管线：金字塔结构与“III期大考”

据Healthcare Discovery AI统计，截至2026年8月，全球已有超过173个AI发现药物项目处于活跃临床阶段，其中I期约94个（约54%）、II期56个（约32%）、III期15个（约9%），预计2026年内还将新增15—20个项目进入关键确证性临床试验。这一数字较2023年底的约24个增长了约7倍。需注意口径差异：若剔除AI仅参与筛选/优化的项目（严格口径），总数减少约40%，其中I期占比升至约82%，III期占比降至3%—5%。

图16：全球AI发现药物临床管线金字塔（2026H1）

资料来源：Healthcare Discovery AI（2026年8月）、兴业证券研报、Value Add VC统计，多来源交叉验证

图17：AI设计药物 vs 传统药物：临床阶段成功率对比

资料来源：BCG《AI制药专项分析》（2026）、医药魔方、Value Add VC（2026）

▍5.2 标杆案例：Rentosertib——AI制药的“登月时刻”

英矽智能Rentosertib（ISM001-055）是全球首个由AI发现全新靶点（TNIK）、AI设计全新分子的候选药物，适应症为特发性肺纤维化（IPF）。其从靶点发现到临床前候选药物提名仅用约18个月、成本约260万美元（传统平均5.5年、数亿美元）；IIa期临床中，60mg每日一次组12周用力肺活量（FVC）较基线平均改善+98.4mL，而安慰剂组下降-20.3mL，结果于2025年6月发表于Nature Medicine，成为行业首个概念验证（POC）；2025年4月获CDE突破性治疗药物资格；2026年7月正式启动中国III期临床试验（前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照，计划入组约320名患者，52周，主要终点FVC，并引入AI算法定量纤维化负荷），预计2029年读出顶线数据。

图18：案例：英矽智能Rentosertib——全球首个进入III期的AI发现+AI设计药物

资料来源：Nature Medicine（2025.6）、英矽智能公告、上海证券报、经济参考报、证券时报

联席CEO任峰的判断：“如果能在III期临床这样的大规模人群中完成验证，就意味着AI制药在技术层面形成了闭环，有望成为AI制药领域的‘DeepSeek时刻’。”该管线的III期数据（预计2029年）将是整个行业的终极定价事件。

▍5.3 财务兑现：从烧钱叙事到自我造血

2026年上半年是AI制药上市公司的首份“AI财报季”，出现三大标志性变化：

盈利可持续性仍需辩证看待：英矽智能收入高度依赖首付款，里程碑付款的滚动效应尚未充分显现；任峰本人亦坦承“下半年收入主力仍将是首付款”，可持续性建立在合作项目数量的积累之上。

▍5.4 里程碑时间轴

图19：AI制药产业里程碑时间轴（2020—2026）

资料来源：Nature、公司公告、财联社、医药魔方、兴业证券研报，本报告整理

六监管框架与政策环境：全球规则趋同与中国政策红利

▍6.1 全球三大监管体系：从各自为政到联合共识

监管是AI制药从概念走向产业的关键基础设施。2026年1月14日，FDA与EMA首次联合发布《人用药品和生物制品研发人工智能良好实践指导原则》，提出“以人为本、基于风险、全生命周期管理”等十条核心原则——这是全球监管机构第一次用“同一套语言”定义AI在药品开发中的边界。

图20：全球主要监管机构AI制药监管框架（截至2026年9月）

资料来源：FDA、EMA、NMPA官方网站及公告，转引自证券时报、行业监管梳理（2026年）

美国方面，FDA于2025年1月6日发布《使用人工智能支持药品与生物制品监管决策的考虑因素》草案，确立基于“使用情境（Context of Use）”的七步可信度评估框架；2016—2023年CDER已处理超过500份含AI组件的申报；2025年12月FDA正式认定首个用于药物开发临床试验的AI工具（NASH/MASH试验肝活检病理评分云平台）。欧盟方面，EMA已发布AI反思文件，且EU AI Act自2026年8月2日起对高风险AI系统全面生效，合规成本显著上升。

中国方面，监管建设明显提速并呈现系统性：2026年1月NMPA公告eCTD全面强制（3月1日实施，V1.1技术规范同步发布），为AI审评奠定结构化数据基础；2026年3月发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，提出2030年构建AI融合创新体系；2026年6月发布AI药物发现技术指导原则，要求训练数据集可溯源、模型训练迭代保留审计轨迹（最低保存10年）；国家药监局同步实施《药品试验数据保护实施办法》，给予创新药6年数据保护期。

对中国AI制药公司而言，中美欧监管框架的趋同具有双重意义：一是合规路径可复制，为平台出海与全球多中心临床试验扫清制度障碍；二是AI生成的临床证据与真实世界数据进入监管决策的通道正在打开，长期将降低AI资产的“证据折价”。

▍6.2 产业政策：数智化转型写入国家方案

工信部等七部门联合印发《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》，明确支持搭建医药大模型创新平台、开展“人工智能赋能医药全产业链”应用试点；“新一代人工智能”国家科技重大专项亦将AI for Science纳入支持范围；北京市2025年7月发布全国首个科学智能专项地方政策。政策供给与产业资本（如Anew Labs天使轮中的医药产业集团战投）形成共振，构成中国AI制药的独特生态优势。

七风险与挑战：去伪存真的五个拷问

▍7.1 拷问一：生物学天花板——AI无法绕过II期“死亡之谷”

必须承认：AI解决了“能不能做出来”（分子设计），但无法回答“值不值得做”（靶点验证）。BCG 2026年专项分析显示，AI研发药物I期成功率高达80%—90%（传统约52%），但进入II期后成功率快速回落至与传统药物相当水平——III期前的“断崖”依然存在。其根源在于：II期考验的是疾病生物学（靶点与疾病的因果关系、信号通路代偿、患者异质性），这是当前AI模型从分子结构中根本无法预测的。

图21：AI制药一级市场投资风险矩阵

资料来源：本报告基于公开失败案例与投资人访谈披露综合评估

▍7.2 拷问二：失败案例复盘——泡沫已被部分挤出

表3：AI制药代表性失败/受挫案例复盘（截至2026年9月）

资料来源：今日头条《AI制药接连突破，最该奖励的为何不是算法？》（2026）、生物制品圈行业研究、healthcare.digital（2026）。

上述案例共同指向一个结论：临床前的亮眼数据终究抵不过人体内的真实结果；核心管线临床失败会直接掐断AI制药企业的融资生命线。投资人的底线已经变了——“现在一级市场的底线是企业两三年内必须产生现金流，纯算法概念的标的融资难度大幅提升”。

▍7.3 拷问三：数据瓶颈与“生物幻觉”

AI模型的迭代依赖高质量、标准化的生物医学数据，但行业数据孤岛问题始终无解；高质量负样本稀缺导致预测系统性偏乐观；AI可以画出最完美的分子-靶点结合构象，但分子-靶点-疾病关联中存在相当比例“统计学上成立、生物学上无意义”的“生物幻觉”，到II期才暴露。这决定了湿实验验证能力（而非算法）才是商业化的真正瓶颈——兴业证券“决速步骤在湿实验数据产生速度”的判断在产业层面已被广泛接受。

▍7.4 拷问四：商业模式与估值风险

商业模式层面：纯算法团队独立商业模式可持续性差；平台级合作首付款占比约2%—5%，头部公司收入高度依赖下一笔BD落地，报表成色与BD节奏直接挂钩。估值层面：一级市场AI溢价显著（2024年AI生物科技公司VC交易金额中位数2650万美元，几乎是非AI同行1400万美元的两倍；投前平均估值7800万美元 vs 4000万美元），若III期数据不及预期，一二级估值倒挂风险将集中暴露。此外，EU AI Act自2026年8月2日全面生效后，合规成本成为欧洲AI biotech的实质性负担。

▍7.5 拷问五：人才与同质化

AI+制药需要药物化学、分子生物学、量子力学、大数据、云计算等深度交叉的复合型人才，供给严重稀缺；同时技术路径趋同、靶点扎堆的企业将陷入低水平价格战——只有真正攻克“难成药”靶点、大幅提升分子设计成功率、能与药企研发流程无缝融合的技术平台才能在洗牌中胜出。中国113家AI制药公司的“含金量”将加速分化。

八一级市场投资逻辑与投资建议

▍8.1 先厘清：一级市场逻辑≠二级市场逻辑

专业医疗投资人最容易犯的错误，是把二级市场的“催化剂交易”思维套用到一级市场。两个市场的底层逻辑存在系统差异：

图22：AI制药一级市场 vs 二级市场投资逻辑对比

资料来源：本报告基于PitchBook、研发客、医药魔方数据及2026年JPM大会中国投资人访谈披露整理

核心差异有三：其一，持有周期——一级市场需穿越5—10年完整验证周期，AI加速新药研发并不等同于投资可以更快退出；其二，估值锚——一级市场锚定平台能力+管线期权+团队，而非当期收入利润；其三，容错结构——一级市场无法用仓位对冲管线失败，必须以更严苛的标的筛选换取容错空间。

▍8.2 行业共识已变的四个信号

▍8.3 投资框架：六维评估模型

基于对头部公司公开数据与投资实践的综合提炼，本报告构建六维评估模型：数据自生能力（干湿闭环）、管线临床验证（硬数据）、BD/商业化兑现、团队复合背景（AI×制药）、全球化授权能力、现金流自给能力。其中前三维为权重最高的硬指标。

图23：一级市场投资框架：六维评估模型（雷达图）

资料来源：本报告基于头部AI制药公司公开数据、北极光创投/JPM 2026访谈披露等投资实践综合提炼

六维模型的尽调要点：①数据自生能力——是否拥有自有自动化湿实验室、数据回灌频率、数据资产独占性（警惕“纯调用公共数据库+开源模型”的伪平台）；②管线临床验证——是否至少有一条管线进入II期并披露盲态数据、临床方案的科学性；③BD兑现——首付款（而非总额）规模与复购型客户占比（英矽智能的“长期复购与深度共建”模式是正面样本）；④团队——AI顶尖人才与资深制药专家是否真实共处一个决策体系（Anew Labs“AI4S算法人才+资深制药专家”的双栖结构是行业标配）；⑤全球化——是否有美元基金/MNC背书与海外授权通路；⑥现金流——2-3年内能否产生稳定现金流。

▍8.4 赛道分层与优先级排序

图24：AI制药一级市场投资赛道分层与优先级排序

资料来源：本报告综合行业公开数据、券商研报及投资人访谈披露整理

■ 第一优先级：上游“卖水人”（数据/湿实验基础设施）

确定性最高。AI平台能力越强、生成候选序列越多，高通量合成、表达、检测需求越大，订单已见爆发（金斯瑞23.27亿港元配售中约70%投向AIDD产能；Adaptyv Bio收入一年增长近10倍）。该环节订单先行、风险最低、商业模式已被验证，且同时受益于国内外所有平台的军备竞赛——是当前一级市场风险收益比最优的方向。

■ 第二优先级：平台型公司（干湿闭环+BD验证）

壁垒最深、估值溢价最明确，但需严选。判断标准：干湿闭环是否真实运转（月度数据产量）、首付款级别（是否达到5000万美元以上）、客户结构（MNC复购占比）。已上市“三小龙”提供了估值参照系；一级市场中，深势科技（AI4S基础设施、C轮超8亿元）、分子之心（蛋白基础模型+高命中率设计）等具备平台切换潜力。

■ 第三优先级：差异化Biotech（细分赛道龙头）

弹性最大、风险最高。仅在两条主线参与：①“AI+难成药靶点”（变构、蛋白-蛋白相互作用、转录因子），AI相对优势最大；②“AI+新药物形式”（药物递送/LNP、mRNA、小核酸、多特异抗体），如剂泰科技在AI纳米递送的卡位。必须避开热门靶点的Me-too式AI包装。

■ 审慎参与：纯算法/纯SaaS标的

壁垒弱、独立商业模式差、退出路径不明确。每6个月迭代一次的大模型无法形成长期壁垒，纯算法团队的独立生存概率低；除非标的具备被并购的清晰价值（如垂直数据资产），否则建议回避。

▍8.5 退出路径：三条通道的性价比

图25：AI制药一级市场退出路径与回报结构

资料来源：公司公告、PitchBook、研发客、医药魔方（2026年9月）

路径一（IPO）：港股18C与科创板提供通道，2026H1共9家生物技术公司登陆港交所（募资约107亿港元），英矽智能、剂泰科技的成功上市验证了AI制药标的的公开发售接受度（剂泰6910倍超购）；但需注意二级估值波动对一级估值的传导。路径二（并购）：估值压缩明显（Exscientia案例），2026H1中国Biotech并购仅5笔，短期不宜作为主要预期。路径三（战略合作+里程碑分成）：正在成为“类权益化退出”的重要补充——平台级合作首付款中枢升至5000万—1.15亿美元，长周期里程碑+销售分成为老股转让提供了估值锚。

▍8.6 投资建议

表4：一级市场投资建议总表（按优先级）

资料来源：本报告综合分析。星级为相对优先级判断，非绝对收益预测。

▍8.7 总结性判断

AI制药正处于“从概念验证转向价值兑现”的关键周期节点。对一级市场投资人而言，2026—2028年是一个罕见的窗口期：确定性收益在上游“卖水人”，弹性收益在已被BD验证的平台型公司，超额收益属于能在III期数据读出前、以合理估值锁定差异化Biotech的少数派。同时必须保持敬畏——在第一款AI主导研发的新药真正获批之前（行业普遍预期2027—2030年），任何估值体系都建立在“期权”而非“现金流”之上，仓位管理与条款保护比方向判断更重要。

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本报告由AI研究助理基于公开信息独立研究与撰写，仅供专业投资者参考，不构成任何投资建议、要约或要约邀请。报告所引用的数据与信息来源于公开渠道，笔者力求但不保证其准确性与完整性；不同来源之间存在的口径差异已在正文中尽可能标注。涉及的一级市场估值信息多来自媒体报道，未经独立审计验证。创新药研发具有高投入、高风险、长周期特征，AI设计分子尚未有任何一款获得监管机构完全批准上市；历史成功率数据不代表未来表现。任何依据本报告全部或部分内容做出的投资决策及其后果，均由决策者自行承担。本报告部分示意图使用AI图像生成工具制作，仅作概念示意用途，不构成科学实验数据；数据类图表均基于正文标注的公开来源绘制。报告版权归撰写方所有，未经许可请勿转载或用于商业用途。